Pobuda "Moonshot" za obnovo vida za ljudi s sladkorno boleznijo

Za mnoge izmed nas je eden najstrašnejših možnih zapletov diabetesa izguba vida - saj vemo, da ne glede na to, kako dobro obvladujemo krvni sladkor, ni nobenega zagotovila, da nekoč ne bomo doživeli neke oblike očesne bolezni. Čeprav injekcije in laserski tretmaji pomagajo ustaviti napredovanje, trenutno ni ničesar, kar bi dejansko lahko obnovilo vid, ko je izgubljeno zaradi diabetesa.

Sodelovanje raziskovalcev in strokovnjakov upa, da bo to spremenilo z novo raziskovalno pobudo, imenovano "Obnovitev vizije: Moonshot pobuda", ki jo vodi JDRF, z možem Mary Tyler Moore S. Robertom Levineom in ključnimi raziskovalci na področju zdravja oči. Ker je november mesec ozaveščenosti o diabetesu in mesec očesnih bolezni, je to resnično pravočasna pobuda.

Cilj je spremeniti razumevanje in orodja o očesnih boleznih, povezanih s sladkorno boleznijo, tako za preprečevanje kot regeneracijo vida za prizadete OSI (osebe s sladkorno boleznijo).

"To je naš posnetek, da vrnemo vid tistim, ki so ga izgubili," pravi dr. Sanjoy Dutta, podpredsednik JDRF za raziskave in mednarodna partnerstva. »Ta beseda se ne uporablja samo zato, ker je seksi, ampak ker je to zelo zahtevno. Nismo zastrašeni, toda to je zelo ambiciozen cilj in za takšno popestritev je treba veliko. "

Navdihnila Late Mary Tyler Moore

Zamisel, da bi postali agresivni pri tej težki nalogi, se je pred kratkim združila kot način, da počastijo pokojno zagovornico T1 in igralko Mary Tyler Moore, ki je s svojim delom z JDRF in zunaj nje zapustila desetletja dolgo zapuščino diabetesa. Umrla je v začetku leta 2017 in javno znano je, da se je zadnja leta življenja ukvarjala z izgubo vida kot zapletom diabetesa tipa 1.

Njen mož, dr. S. Robert Levine, se je po njeni smrti obrnil na JDRF z željo, da bi naredil nekaj za potisk raziskav na tem pomembnem področju. Do začetka je prišlo januarja 2018 (to je bila enoletnica Marijine smrti), ko so JDRF in fundacije Mary Tyler Moore in S. Robert Levine izvedli prvovrstno delavnico možganske nevihte, ki je vključevala številne druge organizacije in partnerji z vsega sveta.

"V desetletjih je Mary sodelovala z JDRF, da bi drugim pomagala razbremeniti sladkorno bolezen tipa 1, T1D pa je imel uničujoč vpliv na njeno življenje in ji ukradel veselje in neodvisnost zaradi velike izgube vida zaradi očesne bolezni, povezane s sladkorno boleznijo," je dejal Levine. »Ta posnetek meseca govori o obnovi neodvisnosti, ki so jo zaradi slabovidnosti izgubili naši najbližji. Za doseganje teh ciljev bo potrebna pripravljenost, da se odprejo vrata novemu razmišljanju, tvegajo, razdelijo različne vire, ustvarijo izvedljiv načrt in skupaj sprejmejo posebne ukrepe. Če bomo to lahko storili, sem prepričan, da bomo uresničili Marijino vizijo zdravila za ta zaplet, povezan s sladkorno boleznijo. "

Nekaj ​​ključnih stvari, ki jih je treba vedeti o očesni bolezni, povezani z D:

• Približno 40-45% OSV s T1D razvije določeno vrsto očesne bolezni, ne glede na to, ali to povzroči izgubo vida ali ne. Najnovejše raziskave iz leta 2018 kažejo, da ima približno 35% vseh oseb s posebnimi potrebami okuženo očesno bolezen.

• Čeprav je glavni vzrok slepote pri delovno sposobnih odraslih, bolezen oči, povezana z D, v primeru manj prizadetega diabetesa retinopatije ne vodi vedno do izgube vida.

• Vendar ne obstaja nobeno zdravljenje, ki bi obrnilo klinične učinke, in večina dosedanjih raziskav je bila osredotočena predvsem na preventivne terapije za zgodnje posredovanje, preden nastopi izguba vida.

Osebno vem, kako strašljivo je to lahko, saj so mi že v dvajsetih letih diagnosticirali blago retinopatijo in si že leta prizadevam, da bi jo obvladovali z najboljšim možnim nadzorom BG in bolj zdravim življenjskim slogom. Na srečo moja retinopatija do zdaj ni napredovala do točke, ko bi bilo treba kaj več, čeprav me vsakič, ko pomislim, prestraši do kosti.

Zato je ta pobuda tako zelo pomembna za našo skupnost D.

Obnovitev vida: pomemben posnetek meseca

Delavnica možganske nevihte januarja 2018 je združila 50+ svetovnih strokovnjakov za očesne bolezni, povezane s sladkorno boleznijo, ter številne strokovnjake zunaj diabetesa - zdravnike, celične biologe, tehnološke razvijalce, klinične raziskovalce, neprofitne organizacije in vlado. Ta sestanek je privedel do okvirnega načrta za napredovanje, vendar so nam sporočili, da povzetek še ni dokončan in bo verjetno začel krožiti v znanstvenih revijah od leta 2019.

Na visoki ravni so o tem razpravljali:

• razmejitev ključnih dejavnikov, ki vodijo do izgube vida pri T1D
• priznavanje omejitev trenutne diagnostike in zdravljenja
• analiziranje pokrajine sedanjih najsodobnejših pristopov v razvoju za obnovo vida
• učenje od pristopov naslednje generacije pri razvoju na drugih področjih bolezni
• prepoznavanje novih pristopov z možnostjo, da se bolezen oči, ki je povezana s sladkorno boleznijo, obrne v poznejših fazah
• oblikovanje prednostnega seznama pristopov, ki temelji na potencialnem vplivu in izvedljivosti

Če poznate izraz moonshot, veste, da se nanaša na drzne, raziskovalne, prelomne projekte, ki se pogosto izvajajo zgolj zato, da bi dosegli skoraj nemogoče - brez kakršnega koli pričakovanja kratkoročne donosnosti ali koristi.

To bi nam moralo povedati nekaj o tem, proti čemur ta skupina strokovnjakov verjame. Jasno pa je, da obstaja soglasje, da je treba sedanji pristop k očesnim boleznim, povezanim s sladkorno boleznijo, narediti več.

"Ko bolnike s sladkorno boleznijo vprašate, česa se najbolj bojijo, izgubi vid," je povedal dr. Thomas Gardner, predsednik delavnice JDRF za obnovo vida, profesor oftalmologije in vizualnih znanosti na Medicinski fakulteti Univerze v Michiganu. "Potrebno je več raziskav, da bi zapolnili vrzeli v zdravljenju in v bistvu razumeli, zakaj diabetes vpliva na izgubo vida in kako ga lahko odpravimo."

Brez dvoma, dr. Gardner.

Čeprav je zgornji seznam »ciljev« v tem trenutku morda precej visok in abstrakten, obstaja že nekaj zanimivih idej za bolj oprijemljivo akcijo:

• program darovanja organov, specifičen za tiste, ki so razvili ali imajo d očesno bolezen, povezano s sladkorno boleznijo, vključno z retinopatijo (nekaj v skladu z nPod JDRF za darovanje organov)

• po možnosti z uporabo izvornih celic za regeneracijo mrežnice in očesnega tkiva, kjer se je izgubilo

• s tehnologijo bi lahko olajšali življenje ljudem z izgubo vida - na primer omogočili jim, da berejo 10-15 besed na minuto in ne nič, ali pa se lahko premikajo po svojem domu, ne da bi trčili v pohištvo, in hodijo zunaj, ko plujejo po svetloba in tema namesto popolne teme

• genska terapija, ki omogoča doseganje teh mejnikov in izboljšanje življenja, razen "zdravljenja" izgube vida za OSI, ki so jo izgubili. Ta raziskava se že dogaja v Veliki Britaniji s tamkajšnjim delom dr. Petra Coffeyja.

Dr. Dutta iz JDRF nam pove, da je s to novo pobudo povezano veliko upanja, vendar bo za premikanje žoge potreben čas - in veliko financiranja. Poleg fundacij Mary Tyler Moore in S. Robert Levine JDRF sodeluje s skupinami, kot so National Eye Institute, Research for Prevention of Blindness in New York Stem Cell Foundation, pa tudi s farmacevtskimi družbami, predvajalniki podatkov, kot je Google- Zares in Onduo, Glooko in IBM Watson na področju strojnega učenja ter mnogi drugi.

»Obstajajo načini, na katere lahko z vsem razvojem umetne inteligence in strojnega učenja naredimo veliko več kot na tem področju. Od tam sestavljamo kohezivno strategijo in postavljamo temelje za več, ko gremo naprej, «pravi Dutta.

V naslednjem letu pričakuje več razprav o tej pobudi in tudi bolj specifične fokusne skupine na nekaterih področjih - od predkliničnih raziskav, vidikov financiranja, financiranja in načrtovanja kliničnih preskušanj.

Dutta pravi, da bodo povratne informacije o skupnosti bolnikov ključnega pomena pri ocenjevanju ukrepov kakovosti življenja in o tem, kaj člani skupnosti želijo, da izhajajo iz tovrstne raziskovalne pobude.

"Ne vemo, kakšen bi bil časovni načrt glede tega, vendar to ni le dvoletni načrt ... to traja čas," pravi. "Na to se moramo pripraviti in že na začetku ne želimo propasti."

Veseli smo, da se to dogaja že v zgodnjih fazah razvoja akcijskega načrta. Zlasti za vse nas, ki smo že imeli retinopatijo in druge oblike izgube vida, je to zelo osebno vprašanje in veselimo se, da bomo kmalu slišali, kaj se uresniči!