Možnosti zdravljenja makroglobulinemije Waldenstrom

Pregled

Makroglobulinemija Waldenstrom (WM) je redka, počasi rastoča vrsta ne-Hodgkinovega limfoma (krvni rak). Ljudje s tem rakom imajo v kostnem mozgu visoko raven belih krvnih celic in nenormalne beljakovine, imenovane monoklonski imunoglobulin M (IgM).

Zdravila za WM ni, vendar je na voljo veliko različnih načinov zdravljenja, ki pomagajo obvladovati simptome in preprečevati zaplete.

Med zdravljenjem z WM vas lahko oskrbijo različne vrste zdravnikov. Vaša zdravstvena ekipa lahko med drugim vključuje zdravnike, specializirane za zdravljenje raka (onkologi), in zdravnike, ki zdravijo bolezni krvi in ​​kostnega mozga (hematologi).

Budno čakanje

Če krvne preiskave kažejo znake WM, vendar nimate simptomov, zdravljenja morda ne boste potrebovali. Namesto tega vam lahko zdravnik predlaga redne obiske in preiskave krvi. Temu rečemo budno čakanje ali spremljanje.

Budno čakanje na WM vključuje obiske zdravnika in preiskave krvi približno vsake 1 do 2 meseca.

Nekatere ljudi s to vrsto raka krvi zdravniki že več let pozorno spremljajo, ne da bi potrebovali kakršno koli zdravljenje. Študije kažejo, da čakanje na začetek zdravljenja, dokler ne pokažete simptomov, ne bo vplivalo na vaše obete, trdi Ameriško združenje za boj proti raku.

Ciljna terapija

Ciljna terapija uporablja zdravila, ki se osredotočajo na beljakovine ali druge snovi rakavih celic, da preprečijo njihovo rast. V nasprotju s kemoterapijo prihrani zdrave celice. Pogoste vrste ciljne terapije za WM vključujejo:

Rituksimab (Rituxan). To zdravilo cilja na snov rakavih celic, imenovano CD20. Ubija rakave celice, zaradi česar je verjetno, da bodo preostale uničene s kemoterapijo.

Rituksimab je pogosto prvo zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje WM, čeprav ga uprava za hrano in zdravila (FDA) v ta namen ni posebej odobrila. Ta praksa je znana kot „zunaj etikete“ uporaba. Ima odobritev FDA, če se uporablja v kombinaciji z zdravilom ibrutinib (Imbruvica).

Zdravilo se daje z infuzijo v veno (IV), običajno v roki. Zdravnik ga lahko predpiše sam ali z zdravili za kemoterapijo. Raziskave kažejo, da rituksimab deluje bolje, če ga jemljete s kemoterapevtskimi zdravili. Če ga jemljete samostojno (monoterapija), lahko povzroči zvišanje ravni IgM, zaradi česar postane vaša krv gosta.

Neželeni učinki vključujejo zvišano telesno temperaturo, glavobole, razdražen želodec, izpuščaje in utrujenost.

Druga zdravila proti CD20. Če vam rituksimab povzroči resne neželene učinke, bo zdravnik morda poskusil z drugim zdravilom, ki cilja na CD20, na primer:

• ofatumumab (Arzerra)
• obinutuzumab (Gazyva)
• rituximab-abbs (Truxima)

Ibrutinib (Imbruvica). To je prvo zdravilo, ki ga je FDA posebej odobrila za zdravljenje WM. Cilja na protein, imenovan Brutonova tirozin kinaza (BTK), ki pomaga rasti celicam. Ibrutinib je tableta, ki jo jemljete enkrat na dan. Zdravnik ga bo morda predpisal sam ali z rituksimabom.

Neželeni učinki vključujejo nizko število rdečih in belih krvnih celic, spremembe srčnega utripa (aritmija), drisko, zaprtje, razdražen želodec in okužbo.

Zaviralci proteasomov. Ta zdravila blokirajo beljakovine, ki jih rakave celice potrebujejo za življenje. Včasih se zdravijo z multiplim mielomom, lahko pa tudi nekaterim ljudem z WM.

Dva primera sta karfilzomib (Kyprolis) in bortezomib (Velcade). Oboje se daje z infuzijo skozi veno. Vendar se lahko bortezomib daje tudi kot injekcija pod kožo.

Neželeni učinki vključujejo nizko krvno sliko, slabost ter bolečine in otrplost stopal in nog zaradi poškodbe živcev.

zaviralci mTOR. Everolimus (Afinitor) je tableta, ki blokira beljakovinske celice, ki jih potrebujejo za rast in delitev. Zdravnik vam bo to lahko predpisal, če druga ciljno usmerjena zdravila za zdravljenje WM ne delujejo.

Neželeni učinki vključujejo okužbe, izpuščaj, drisko, bolečine v ustih in utrujenost.

Kemoterapija

Kemoterapija je uporaba zdravil za ubijanje rakavih celic. Za razliko od usmerjenega zdravljenja kemoterapija ne išče določenih snovi na rakavih celicah. Tako med kemoterapijo pogosto ubijejo tudi zdrave celice.

Kemoterapevtska zdravila, ki so bila uporabljena za zdravljenje WM, vključujejo:

• bendamustin (Treanda)
• kladribin (leustatin)
• ciklofosfamid (citoksan)
• doksorubicin (Adriamicin)
• fludarabin (Fludara)
• vinkristin (oncovin)

Zdravnik vam bo morda dal kombinacijo kemoterapevtskih zdravil ali jih predpisal s ciljno usmerjenim zdravljenjem, kot je rituksimab.

Če presadite kostni mozeg (matične celice), boste morda najprej prejeli kemoterapijo z velikimi odmerki.

Kemoterapija lahko povzroči nevaren padec ravni belih krvnih celic, kar lahko povzroči krvavitve, podplutbe in poveča tveganje za okužbo. Drugi pogosti neželeni učinki kemoterapije vključujejo:

• izguba las
• utrujenost
• rane v ustih
• slabost
• bruhanje

Imunoterapija

Zdravila za imunoterapijo krepijo vaš imunski sistem, da se lahko bolje bori proti raku. Pogosto jih uporabljajo za zdravljenje multiplega mieloma, vendar jih zdravniki včasih predpišejo tudi ljudem z WM. Zdravila za imunoterapijo imenujemo tudi imunomodulatorji (IMiD). Primeri vključujejo:

• talidomid (talomid)
• pomalidomid (pomalist)

Če jemljete ta zdravila med nosečnostjo, se lahko pojavijo hude prirojene okvare.

Druge možnosti

Filtriranje krvi (izmenjava plazme ali plazmafereza). Pogost zaplet WM je zgoščevanje krvi (hiperviskoznost), kar lahko privede do možganske kapi in poškodbe organov.

Če imate simptome tega zapleta, boste potrebovali zdravljenje za filtriranje krvi in ​​odpravo simptomov. To zdravljenje s filtriranjem krvi imenujemo izmenjava plazme ali plazmafereza.

Med plazmaferezo vam zdravstveni delavec položi IV veno v veno na roki in jo poveže s strojem. Vaša kri teče skozi IV v aparat, kjer se odstrani protein IgM. Zdrava kri teče nazaj iz naprave v vaše telo po drugi IV liniji.

Plazmafereza traja nekaj ur. Lahko ležite ali se naslonite na stol. Morda boste dobili razredčilo za kri, da preprečite strjevanje.

Presaditev matičnih celic (presaditev kostnega mozga). Med presaditvijo matičnih celic se oboleli kostni mozeg nadomesti z zdravimi matičnimi celicami krvi. Matične celice pomagajo zdravemu kostnemu mozgu rasti. Običajno se najprej da kemoterapija z velikimi odmerki, da se očisti obstoječi kostni mozeg.

Če ste mlajša odrasla oseba z WM in druga zdravila ne delujejo, vam bo zdravnik morda predlagal presaditev matičnih celic. Vendar presaditev izvornih celic ni običajno zdravljenje WM. Večina ljudi s tem redkim rakom krvi je starejših od 60 let in resna tveganja za presaditev odtehtajo koristi.

Odstranitev vranice (splenektomija). Če vaš rak krvi povzroča bolečo, otečeno vranico in zdravila niso pomagala, vam bo zdravnik morda predlagal odstranitev. Vendar to ni običajno zdravljenje WM.

Stroški zdravljenja

Zdravljenje raka je lahko drago. Če potrebujete zdravljenje WM, se ne bojte pogovoriti s svojim zdravnikom o stroških vaše oskrbe. Po mnenju Ameriškega združenja za klinično onkologijo (ASCO) je govor o stroških pomemben del visokokakovostne oskrbe raka.

Vaš zdravnik vam bo morda ponudil nasvete za prihranek stroškov ali priporočil načine za finančno pomoč. Če imate zdravstveno zavarovanje, je vedno dobro, da se pred zdravljenjem posvetujete s svojo zavarovalnico, da ugotovite, kaj je zajeto. Morda bo težko razumeti, kaj pokriva vaše zdravstveno zavarovanje.

Če si ne morete privoščiti zdravljenja, se obrnite na proizvajalca zdravila. Nekatera podjetja ponujajo programe pomoči za zmanjšanje stroškov.

Nasveti za življenjski slog

Če se zdravite zaradi WM, vam bo zdravnik morda priporočil tudi spremembe življenjskega sloga, da se boste počutili bolje in izboljšali kakovost življenja. Včasih se temu reče paliativna oskrba. Paliativna oskrba je vsako zdravljenje, ki pomaga:

• olajšati simptome in neželene učinke zdravljenja
• izboljšati kakovost življenja
• podpirati vas in vašo družino med potovanjem z rakom

Spremembe življenjskega sloga in paliativna oskrba z WM lahko vključujejo:

• Spremembe prehrane. Rak in zdravljenje lahko vpliva na vaš apetit in povzroči izgubo teže. Razjede v ustih in slabost zaradi kemoterapije lahko povzročijo neprijetno prehranjevanje. Visokokalorične, visoko beljakovinske pijače, kot so mlečni napitki in tekoči dodatki v pločevinkah, lahko zagotovijo pomembna hranila in obnovijo energijo. Če ne morete jesti večjih obrokov, poskusite ves dan jesti majhne prigrizke, bogate z beljakovinami, na primer jogurt, žitarice ali sir in krekerji. Izogibajte se hrustljavi in ​​kisli hrani, ki lahko draži boleča usta.
• Tehnike sproščanja. Sproščujoče dejavnosti in vaje, kot sta joga in tai chi, lahko pomagajo pomiriti stres in obvladovati bolečino pri raku. Tudi nekajkrat globoko vdihnite, da umirite svoj um, lahko zmanjša napetost, izboljša spanje in izboljša delovanje nekaterih zdravljenj.
• Čustvena podpora. Običajno je, da imate občutek stresa, tesnobe ali depresije, če imate vi ali ljubljena oseba raka. V pomoč je lahko povezovanje z drugimi, ki živijo z WM, in pogovor z njimi. Vprašajte svojega zdravnika o skupinah za podporo na vašem območju ali obiščite spletno mesto Ameriškega združenja za rak, kjer najdete seznam programov v vaši bližini.

Smo blizu zdravila?

Zdravila za WM ni, vendar raziskovalci aktivno preučujejo nove načine zdravljenja. Trenutno je v kliničnih preskušanjih več novih zdravil in njihovih kombinacij.

Če imate znake in simptome WM in vam odobreno zdravljenje ni pomagalo, se posvetujte s svojim zdravnikom, ali obstaja možnost kliničnega preskušanja. Klinična preskušanja vam omogočajo dostop do novejših načinov zdravljenja.

Odvoz

Če krvni test pokaže, da imate znake WM, vendar nimate simptomov, ne boste potrebovali zdravil ali drugih načinov zdravljenja. Zdravnik vam bo verjetno predlagal redne preglede in preiskave krvi.

Če imate simptome WM, lahko takoj začnete zdravljenje počutiti bolje, preprečiti zaplete in vam pomagati živeti dlje. Kemoterapija se običajno daje s ciljno usmerjenimi zdravili.

Večina ljudi s tem redkim krvnim rakom se bo po prvem zdravljenju bolezen ponovila. Vendar imate vi in ​​vaš zdravnik na izbiro veliko možnosti, če se to zgodi.