NOVICE: FDA odobrila prvi nosni glukagon! (Nujno zdravljenje brez igel)

Ogromne novice za tiste, katerih življenje je odvisno od insulina: Po letih raziskav in razvoja ter pričakovanja skupnosti imamo zdaj novo obliko glukagona, snovi za povečanje krvnega sladkorja, ki jo lahko preprosto poškropimo po nosu, namesto da bi zahtevali zapleteno mešanico komplet in strašno velika igla, s katero vas morajo nabodelci.

Izjemno je, da je to prva nova vrsta glukagona, ki smo jo videli od uvedbe standardnih kompletov za vbrizg v sili leta 1961!

FDA je 24. julija objavila odobritev novega intranazalnega glukagona, znanega kot Baqsimi (o imenu več v trenutku), ki ga je izdelal farmacevtski gigant Eli Lilly. To podjetje je seveda glavni proizvajalec insulina, hkrati pa ponuja tudi enega od dveh večstopenjskih kompletov za glukagon za injiciranje, ki sta trenutno na voljo (drugi je Novo Nordisk). Lilly je nov nosni glukagon, ki ga je prvotno razvilo kanadsko biomedicinsko podjetje, pridobil leta 2015 in je v pozni fazi kliničnih preskušanj, odkar je bil junija 2018 predan regulatorjem.

Čeprav se morda zdi nekoliko dramatično opisati to novo zdravilo kot "zgodovinsko" in "spreminjajoče se igre", je to zagotovo mejnik za našo skupnost, saj je to prva nova vrsta glukagona, ki se je pojavila na trgu, odkar so bile prvotne injekcijske oblike uvedene skoraj pred šestimi desetletji. Pravzaprav bo Lillyin novi izdelek na voljo avgusta 2019, to je prva od treh novih oblik glukagonov, ki naj bi na trg prišli v bližnji prihodnosti in s tem ustvarili temelje za nove načine uporabe glukagona.

Predsednik uprave JDRF dr. Aaron Kowalski, ki tudi sam živi s T1D, je izdal naslednjo izjavo: „To je pomemben korak k zagotavljanju več načinov zdravljenja zapletov diabetesa tipa 1. Doslej so bile kompleksne injekcije glukagona, ki jih je treba uporabiti v več korakih, edino razpoložljivo zdravljenje za ljudi s hudo hipoglikemično epizodo. Dajanje nosnega glukagona je veliko manj invaziven in poenostavljen postopek, ki lahko prihrani kritične trenutke v nujnih primerih, zlasti če posameznik izgubi zavest. JDRF je FDA hvaležen za njeno odločitev in se še naprej zavzema za to, da bi na trg prišlo več zdravil, da bi lahko ljudje s T1D bolje obvladovali zaplete in živeli srečnejše in bolj zdravo življenje. "

Baqsimi pršilo za nos: osnove in kako deluje

Spomnimo, glukagon je hormon, ki sproži jetra, da zelo hitro sprostijo glukozo, da povečajo raven sladkorja v krvi. Poznani rdeči in oranžni večstopenjski kompleti za glukagon so bili doslej edina možnost (in Lilly pravi, da jih bo še naprej ponujala).

Tu je posnetek tega novega izdelka Baqsimi, vključno s stroški in prihodnjimi trgi glukagona:

• Pripravljen za uporabo: to je 3-miligramski odmerek glukagona za enkratno uporabo v kompaktnem, prenosnem, pripravljenem plastičnem razdeljevalniku. Celoten odmerek se porabi ob delovanju, zato to ne omogoča mini-doziranja (kar FDA še ni v redu, vendar ga mnogi bolniki ne uporabljajo s tradicionalnim injekcijskim glukagonom). Zanimivo je, da je razpršilnik dejansko razvilo podjetje AptarGroup s sedežem v Illinoisu, ki proizvaja to napravo Unidose za več zdravil v obliki praška, ki presegajo le glukagon in diabetes.

• Odmerjanje: Konica razdelilnika se vstavi v nosnico in pritisnete / stisnete majhen bat na dnu naprave, da sprostite fosirni odmerek suhega praška glukagona v nos. Ta glukagon se nato absorbira v sluznico nosne votline, kjer začne takoj delovati. Vdihavanje, vohanje ali globoko dihanje ni potrebno - še posebej pomembno, če je OSI (oseba s sladkorno boleznijo) nezavestna ali se popolnoma ne zaveda, kaj se dogaja. Glejte spletni vodnik Lilly tukaj.

• Mini doziranje: Ne z Baqsimi, pravi Lilly. To je enkratni razdeljevalnik, pri katerem hkrati uporabite celoten odmerek 3 mg. Bat potiskate, dokler zelena črta ne izgine, kar pomeni, da ste prejeli 100% odmerka. Družba pravi, da doslej še ni preučevala mini doziranja glukagona, ker je bilo osredotočeno na ta lažji reševalni glukagon.

• Pri prehladu ali zastoju: Da, deluje tudi, če imate prehlad in / ali zamašitev nosu in jemljete zdravila za te posebne simptome. Podatki kliničnih preskušanj kažejo, da je ta glukagon v teh situacijah enako učinkovit.

• Klinični podatki: Ko smo že govorili o preskušanjih, je bil Baqsimi v dveh kliničnih študijah 83 in 70 odraslih s sladkorno boleznijo, ki sta primerjali en odmerek zdravila Baqsimi z enim odmerkom glukagona za injiciranje, bistveno učinkovitejši. Začel je delovati v nekaj minutah in v 15-30 minutah popolnoma zvišal raven sladkorja v krvi. V pediatrični študiji 48 bolnikov, starejših od 4 let, so opazili podobne rezultate.

• Otroci in odrasli: Baqsimi je dovoljen za odrasle in otroke, starejše od 4 let. V teku bodo tudi študije varnosti in učinkovitosti za otroke, mlajše od 4 let. Lilly pravi, da je enako odmerjanje 3 mg varno za katero koli od teh starosti, ne glede na to, ali gre za polnoletnega moškega ali majhnega otroka.

• Neželeni učinki: Opaznih opozoril o črni škatli ni, toda možni neželeni učinki odražajo številne tiste, ki so trenutno vključeni v izdelke za injiciranje glukagona - solzne oči, pordelost in srbenje oči, slabost, bruhanje, glavobol itd. Obstaja tudi nekaj pogojev in druga zdravila, ki lahko vplivajo na učinkovitost zdravila Baqsimi, vključno z insulinomom ali feokromocitomom, zaviralci adrenergičnih receptorjev beta ali zdravili z indometacinom. Moteče sestavine vključujejo betadex in dodecilfosfoholin. Ker lahko alkohol poslabša učinkovitost glukagona (zaradi potrebe jeter, da se spopadajo z odmetavanjem alkohola in odmetavanjem glukoze), je to še vedno treba upoštevati pri uporabi zdravila Baqsimi.

• Skladiščenje: Rok uporabnosti je od 18 mesecev do 2 leti in Lilly pravi, da si prizadeva za podaljšanje tega roka uporabnosti. Baqsimivdo ne zahtevajo hlajenja in jih je treba hraniti do 86 stopinj. Na voljo je v embalaži s skrčljivo folijo, pred uporabo pa bi jo morali hraniti v tej epruveti. Lilly pravi, da bi lahko izpostavljenost vlagi poslabšala nosni glukagon.

• Razpoložljivost: Baqsimi bo v lekarnah naprodaj avgusta 2019. Zahtevan bo recept, kar pomeni, da ne bo na voljo brez recepta (OTC). Podrobneje o dostopu in cenah je spodaj.

Za tiste, ki jih zanima več podrobnosti FDA o Baqsimiju, je agencija objavila uradni dopis Eli Lilly in 18-stransko dokumentacijo o označevanju.

Napihnite glukagon v nos

Ne pozabite, da je Basqimi isti nosni glukagon, ki sem ga poskusno preizkusil v obliki prototipa že leta 2014, preden je Lilly kupila izdelek. Moje izkušnje so bile naslednje:

Ko sem dobil insulinsko kapalko, da sem znižal raven glukoze v 50. in 40. letih, sem bil pozvan, da si preiskovani glukagon dam v nos. Zdelo se mi je, da je začel delovati v nekaj minutah - vsekakor veliko hitreje kot običajni glukagon za injiciranje, ki sem ga bil prisiljen uporabiti le mesec dni prej. V 15 minutah so minili vsi moji nizki občutki in odčitki CGM in kliničnih odtisov na kliniki so pokazali, da sladkor raste. V nekaj urah so se moje vrednosti BG vrnile na najnižjih 200-ih, kjer so lebdele pred poskusom.

Seveda je v tem sojenju sodelovalo veliko drugih, drugi pa skozi leta. Prav tako smo bili navdušeni, da smo sčasoma videli študije "resničnega življenja", ki kažejo enostavnost uporabe OSI in negovalcev, ki bi se morali v nujnih primerih zateči k temu glukagonu. Vse to je bilo dokaz, da je ta nosni glukagon veliko lažji za uporabo in enako učinkovit kot tisto, kar imamo na voljo v vseh teh letih.

Nosni glukagon Baqsimi: Kaj je v imenu?

Izgovarja se »BACK-see-mee«, Lilly pa je ime skupaj s samim izdelkom pridobila med prevzemom leta 2015 od kanadskega zagonskega podjetja Locemia Solutions - katerega ime podjetja je mešanica »nizkega krvnega sladkorja« in »hipoglikemije«. Povedali so nam, da je prvotni navdih za ime Basqimi izhajal iz pogovorov v Diabetični skupnosti o tem, "kdo ima hrbet", ko gre za ljudi, ki pomagajo med strašnimi krizami zaradi nizkega krvnega sladkorja.

Locemia je vodil Robert Oringer, podjetnik z dolgo zgodovino v industriji sladkorne bolezni in sam oče z dvema sinovoma, ki sta leta 1997 razvila T1D narazen v mesecu. Njegov življenjepis vključuje številne izdelke za nego diabetesa, vključno z delom pri ustvarjanju priljubljeni zavihki glukoze Dex4 (ki jih zdaj vsaj v ZDA ukinjajo). Z raziskovalci je začel delati na tej intranazalni formulaciji glukagona leta 2010.

Skupina je upala, da bo ozaveščala javnost o hipoglikemiji in spremenila način gledanja na glukagon, tako da bo morda bolj viden pri tretmajih, ki so na voljo, kot so defibrilatorji in EpiPen v restavracijah, na stadionih, v šolah in na drugih javnih mestih.

“Zelo sem hvaležen vsem, ki so v toliko letih prispevali k razvoju tega neverjetnega in življenjsko pomembnega izdelka - vključno z našo majhno, a mogočno skupino v Locemiji, raziskovalci, ki so vodili naša klinična preskušanja, uporabniki insulina, ki so se prostovoljno pridružili naše preizkušnje, znanstveni svetovalci, zagovorniki pacientov, vlagatelji in nešteto drugih, «je zapisal v elektronskem sporočilu.

“Claude Piche, soustanovitelj in izvršni direktor podjetja Locemia, sva oba zelo hvaležna ekipi pri Eli Lilly, ki je pred petimi leti prepoznala vrednost Baqsimija in pokazala svojo zavezanost, tako da je še naprej vlagala v in jo predstavili na trgu. Ne predstavljate si števila nadarjenih članov ekipe Lilly, ki so prispevali k temu trenutku in si še naprej prizadevajo, da bi Baqsimi prišli na svet. Da, ZDA bodo prve, upamo pa, da bodo Kanada (kjer je prišlo do razvoja), Evropa in druge države Baqsimi na voljo uporabnikom insulina in tistim, ki jih imajo radi ali pa jih skrbijo. "

Dostopnost in dostopnost za Baqsimi Glucagon

Lilly pravi, da pričakuje, da bo Baqsimi v ameriških lekarnah na voljo do konca avgusta, in so ga že poslali regulativnim agencijam v Kanadi, Evropi in na Japonskem, kjer ga še vedno pregledujejo.

Povedali so nam, da bo imel Baqsimi enako cenik kot Lillyin komplet za vbrizgavanje glukagona za injiciranje: 280,80 ameriških dolarjev za en razdeljevalec, dva paketa pa 561,60 dolarja.

To je razočaranje.

Številni v skupnosti D so upali, da bo ta nova oblika glukagona cenovno ugodnejša, namesto da bi bila v današnjih časih prav tako neugodna kot viala insulina v ZDA. Medtem ko so cene inzulina in dostop do pripomočkov za sladkorno bolezen zadnje čase v novicah, o ceni glukagona v naši D-skupnosti in širše ostaja manj razpravljano.

Na vprašanje glede zaskrbljenosti glede visoke cene na lestvici nam je predstavnik Lilly povedal, da podjetje do konca leta 2020 ponuja hranilno kartico Baqsimi za tiste s komercialnim zavarovanjem, da dobijo 2 paketu Baqsimi v enem paketu ali 1 paketu v paketu že za samo 25 dolarjev. To bo dobro 12 mesecev, kar pomeni, da bo kartica dobro eno leto in jo lahko uporabite tolikokrat, ko dobite nov recept Baqsimi. Imajo tudi ponudbo za prvo polnjenje, kjer lahko nekateri brezplačno dobijo en izdelek Baqsimi ali pakiranje v dveh pakiranjih, preden se program prihrankov sproži za ponovno polnjenje. Ta program »Imam svoj BAQ« bo namenjen tistim, ki so »upravičeni«, kar pomeni, da bodo obstajala posebna merila. Omenili so tudi nadaljnje hranilne kartice, programe za pomoč bolnikom (PAP) in njihov Lilly Solutions Center, ki je bil ustanovljen za finančno pomoč tistim, ki so upravičeni do zdravil za diabetes, vključno z insulinom in glukagonom.

»Razumemo finančni vpliv, ki ga ima obvladovanje diabetesa na družine. Lilly se zavzema za to, da bo Baqsimi pomagala doseči cenovno dostopnost in dostopnost čim večjemu številu ljudi, ki živijo s sladkorno boleznijo, tako da si bo zagotovila dostop tako pri plačnikih kot tudi prek naših cenovno ugodnih ponudb, «je povedal Tony Ezell, Lillyjev podpredsednik ZDA Connected Care and Insulins.

Na vprašanje, kaj je bolnikova skupnost morda pričakovala od Lilly glede cen glukagona, smo naMoja jim jasno povedal, da bo skupnost verjetno videla to cenovno točko kot gluho, kar pomeni, da nosni glukagon ostaja nedosegljiv velikemu številu bolnikov.

Seveda lahko nekateri zavarovalniški načrti zelo dobro pokrivajo ta novi glukagon Baqsimi. Možnost dveh paketov lahko ljudem omogoči, da za enkratno plačilo dobijo dvakratni znesek. To je vse TBD, saj Lilly sodeluje z zavarovalnicami in upravitelji ugodnosti lekarn (PBM), da bi ta novi glukagon vključili v formulare.

Pomembno je tudi vedeti, da sta v pripravi še dve novi obliki glukagona in ena je trenutno pred FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: To čikaško podjetje je razvilo hipo-reševalni injekcijski peresnik za enkratno uporabo, imenovan G-Voke, ki je bil pri FDA vložen poleti 2018. To je izdelek prve generacije v obliki, podobni EpiPenu, in FDA bo verjetno sprejela odločitev. do konca leta 2019. Xeris dela tudi na različici naslednje generacije, ki bo omogočila mini doziranje, ki presega nujni hipo odziv.

• Zealand Pharma: Danska družba s sedežem na Danskem razvija novo različico, imenovano Dasiglucagon, topna formula glukagona, ki se lahko uporablja v insulinskih črpalkah. Preizkuša se v vznemirljivem razvijajočem se sistemu zaprte zanke iLET Bionic Pancreas. Dasiglukagon razvijajo tudi v pripravljenem reševalnem injekcijskem peresniku, podobno kot Xeris. Zelandija zdaj pravi, da namerava svojo stabilno formulacijo glukagona vložiti pri FDA v začetku leta 2020.

Klicanje pomoči pri dostopu do glukagona

Okoli naše spletne skupnosti D so odzivi na Baqsimi različni.

Večina se strinja, da je glede na enostaven nov obrazec za dostavo zagotovo velika novica in vredna praznovanja. Videli smo nekaj opomb, da bi lahko revolucioniral način gledanja in razumevanja glukagona v širši javnosti.

Toda vprašanje cenovne dostopnosti in dostopa (ali pomanjkanja le-tega) je nekako temen oblak, z občutki, kot je ta Tweet, dolgoletnega tipa 1 Chrisa Wilsona iz Kalifornije: "Upam, da Xeris in / ali Zelandija poje Lillyno kosilo s svojimi tekočimi formacijami, stabilnimi na policah . Potencial tekočine za mikro doziranje v primerjavi z samo intranazalnim odpira VELIKO več aplikacij. "

Na področju zagovorništva je prepoznana potreba po boljših politikah glukagona - za šole, medicinske sestre in celo reševalce. Morda se zdaj z različico brez injekcij, ki je neverjetno enostavna za uporabo, lahko zgodijo nekatere spremembe pravil, da se razpršilniki za glukagon rešijo na bolj javnih mestih in tistim, ki jih najbolj potrebujejo.

Mi pa smo navdušeni nad enostavnejšim in nežnejšim načinom zdravljenja nujnih primerov hipoglikemije in hvaležni smo vsem znanstvenikom in voditeljem, ki so to uresničili.

Hkrati upamo, da bo Lilly prisluhnila tem povratnim informacijam, ki kličejo po pomoč glede dostopnosti in dostopa do te pomembne novosti v nujnem zdravljenju glukagona za hude hipo.