Infuzijska terapija za mišično atrofijo hrbtenice (SMA) vključuje uporabo zdravil, dostavljenih z iglami ali katetri. Deluje kot pomoč pri obvladovanju simptomov in preprečuje progresivno šibkost in poslabšanje vaših skeletnih mišic.
Peroralne terapije, kot je risdiplam (Evrysdi), se jemljejo peroralno. Infuzijske terapije lahko dovajate neposredno v telo skozi vaše žile kot intravenske tretmaje.
Nekatera zdravila SMA se injicirajo z iglo v cerebrospinalno tekočino (CSF) na nizki ravni hrbteničnega kanala pod hrbtenjačo.
Stroški
Ko razmišljate o možnostih zdravljenja, je pomembno, da ne pozabite, da so infuzije SMA ponavadi zelo drage.
Kmalu po odobritvi onasemnogena abeparvovec-xioi (Zolgensma) - edine genske terapije, odobrene za SMA z dojenčkom, je bilo leta 2019 ocenjeno kot najdražje zdravilo na trgu, saj stane 2.125 milijonov dolarjev na bolnika.
Medtem ko kritiki opozarjajo na visoko ceno Zolgensme, je pomembno priznati, da gre za enkratno zdravljenje. Druge injekcijske terapije za SMA lahko stanejo tudi do več sto tisoč dolarjev na leto, bolniki pa jih morajo običajno jemati redno, pogosto več let.
Dobra novica? Nekatere zavarovalnice naredi kritje stroškov SMA terapij. Natančna pokritost je odvisna od vaše politike, zato je pomembno, da pred začetkom zdravljenja SMA podrobnosti preverite pri svojem operaterju.
Če se zanimate, se lahko pogovorite tudi s svojim zdravnikom o možnosti sodelovanja v kliničnih preskušanjih.
Zdravljenja
Spodaj so navedene vrste infuzijskih terapij, ki so trenutno na voljo za zdravljenje SMA.
Infuzije genske terapije
Zolgensma je prva infuzija, ki jo je odobrila Uprava za prehrano in zdravila (FDA) za SMA z začetkom dojenčkov (imenovano tudi SMA tipa I). To je genska terapija, ki se uporablja za otroke, starejše od 2 let.
Med postopkom se injicira zdrav, funkcionalen človeški gen za preživetje motornih nevronov (SMN), ki nadomesti manjkajočo ali nefunkcionalno različico.
Za razliko od drugih vrst infuzij, danih v kliničnih okoliščinah, se zdravilo Zolgensma daje samo enkrat. Medtem ko številna zdravila pomagajo le lajšati simptome, genske terapije naredijo neposredne spremembe v telesu za izboljšanje splošnih izidov bolezni.
Injekcije spinalne tekočine
Do danes obstaja ena injekcija za SMA, ki jo je odobrila FDA, pri otrocih in odraslih: nusinersen (Spinraza).
To zdravljenje deluje tako, da poveča proizvodnjo beljakovin SMN - česar ljudje z SMA ne proizvajajo dovolj sami -, kar je ključnega pomena pri preprečevanju oslabelosti skeletnih mišic in izgube.
Druge vrste infuzij za SMA
Poleg prilagajanja bolezni so na voljo tudi druge vrste infuzij za pomoč pri zdravljenju simptomov in zapletov SMA.
Na primer, študija iz leta 2020 je pokazala, da je bilo ugotovljeno, da intravenski bisfosfonati (IV BP), infuzija, ki se običajno uporablja za zdravljenje osteoporoze, pomagajo preprečevati zlome kosti pri otrocih s SMA.
Infuzije BP, ki se prodajajo pod blagovnima znamkama Aredia in Zometa, lahko pomagajo okrepiti kosti.
Ali dela?
Infuzijska terapija je učinkovito zdravljenje SMA, zlasti kadar se zdravljenje začne v mladosti.
Vendar še ni znano, ali bodo infuzijske terapije pomagale SMA pri odraslih na enak način kot podtipi te progresivne bolezni pri dojenčkih ali otrokih.
Zolgensma se na primer uporablja samo pri otrocih, mlajših od 2 let, ki imajo diagnozo SMA z dojenčkom. Doslej je pokazala spodbudne rezultate in povečala stopnjo preživetja teh bolnikov.
Čeprav se injekcije zdravila Spinraza lahko uporabljajo pri odraslih, učinki pri SMA tipa IV niso dobro razumljeni. Ta podtip se razvije po 21. letu starosti. Do zdaj je Spinraza najbolj obetavna pri otrocih med 2. in 12. letom, vendar je pokazala, da koristi tudi odraslim z SMA.
Tveganja
Pomembno je tudi, da se s svojim zdravnikom pogovorite o možnih tveganjih in neželenih učinkih infuzijske terapije. Možni neželeni učinki lahko vključujejo poškodbe jeter, šibkost in bolečino na mestu injiciranja.
Čeprav infuzije BP lahko zmanjšajo tveganje za zlome kosti, obstajajo poročila o zlomih stegnenice in nekrozi čeljustne kosti. Vendar se ti neželeni dogodki štejejo za redke.
Zdravnik vam bo pomagal pretehtati koristi in možna tveganja infuzij SMA.
Upoštevajte, da se bo učinkovitost vsakega zdravljenja s SMA med posamezniki razlikovala. Če zdravnik priporoča infuzijsko zdravljenje, je natančen tip odvisen od vaše starosti, vrste SMA in vašega splošnega stanja.
Odvoz
Čeprav zdravila za SMA ni mogoče zdraviti, lahko infuzijske terapije pomagajo obvladovati simptome in preprečujejo progresivno šibkost in poslabšanje skeletnih mišic.
Zolgensma, ki je odobrena samo za otroke, mlajše od 2 let, je genska terapija, ki se uporablja za zdravljenje SMA z dojenčkom.
Obstajajo tudi možnosti infuzijske terapije za najstnike in odrasle z SMA, vključno s Spinrazo, pa tudi druge vrste injekcij, ki preprečujejo zaplete zaradi SMA.
-a-low-fiber-diet.jpg)
