Veliki proizvajalec insulina Eli Lilly vstopa v kapsulacijo otočnih celic in označuje svoj prvi poskus v raziskavi, ki bi lahko pripeljala do nove dobe zdravljenja in potencialnega zdravljenja diabetesa tipa 1.
V začetku aprila je velikan Pharma s sedežem v Indianapolisu objavil novo sodelovanje z zagonskim podjetjem biopharm Sigilon Therapeutics v Cambridgeu, MA, da bi razvili vsadljive mini kapsule, ki vsebujejo otočne celice za tvorbo insulina, ki bi šle v trebuh osebe - trajalo vsaj eno leto brez potrebe po imunosupresivih!
To je prvič, da se je Lilly preselila v raziskovalni prostor za zdravljenje diabetesa, čeprav je bila vključena v raziskave zdravil tudi za vrsto drugih zdravstvenih stanj - kar preprečuje dolgotrajen dvom, da Big Pharma resnično želi zdraviti bolezni, ki jim prinašajo toliko dobička.
"Zdravilo za sladkorno bolezen je najpomembnejše na našem dnevnem redu, le ugotovimo pravi čas in načrt, s katerim se bomo lotili," pravi dr. Ruth Gimeno, podpredsednica za raziskave diabetesa in presnove Eli Lilly v Indianapolisu. »To predstavlja edinstveno kombinacijo tega, kje se nahajamo v prostoru izvornih celic otočkov, saj je zrelo za celične terapije, in iskanja tehnologije inkapsulacije, ki ne zahteva imunosupresivov. Sestavitev obeh in začetek programa na tem področju ... zdelo se je pravi čas za to. «
To delo s Sigilonom bi dejansko lahko pomenilo velik korak naprej pri presaditvi celic otočkov, če bi dejansko lahko odpravili negativni odziv imunskega sistema telesa na vsadljene in zaprte celice. Odprava te velike ovire bi bila pomemben mejnik.
Vsa dela so zdaj v predklinični fazi in še vedno trajajo leta, še preden pridejo do študij na ljudeh. Toda obljuba Sigilonove tehnologije skupaj z Lilly-jevim pomembnim vložkom v to jo naredi precej zanimivo, tudi v tej zgodnji fazi.
Sigilonova tehnologija Afibromer
Kaj je torej natančno Sigilonova tehnologija?
Sam zagon na območju Bostona je star približno približno leto dni, odcep podjetja za inovacije na področju znanosti o življenju Flagship Pioneering, ki je Sigilon sredi leta 2017 predstavilo s 23,5 milijona dolarjev kapitala iz skladov JDRF in Helmsley Trust.
Sigilonova platforma, znana kot tehnologija Afibromer, združuje celični inženiring in nov razred lastniških vsadljivih biomaterialov. Te biomateriale je mogoče izdelati v majhne kapsule mikrosfere - približno velikosti majhnih kroglic -, ki v človekovem telesu ne bodo sprožile odziva imunske fibroze, zato imunosupresivna zdravila ne bi bila potrebna.
Te kapsule, podobne kroglicam, bi s kratkim kirurškim posegom vsadili v peritonealno votlino (v trebuhu med notranjimi organi), kar bi lahko potekalo v zdravniški ordinaciji. Od tam so nam povedali, da bi se "terapevtske molekule, ki jih proizvajajo celice v kapsulah mikrosfere, izločale v telo in vstopale v obtok", pri čemer bi vsadki ostali na svojem mestu.
Z drugimi besedami: celice, ki se odzivajo na glukozo v teh kapsulah mikrosfere, bi bile imunskemu sistemu nevidne in bi lahko po potrebi upravljale raven glukoze z insulinom ali glukagonom - in Sigilon pravi, da bi lahko vsadki zdržali vsaj eno leto, če ne dlje, preden ga je treba zamenjati.
Seveda še nismo videli nobenih človeških rezultatov ... V zgodnjih podatkih, objavljenih leta 2016, je tehnologija Sigilon Afibromer 174 dni delala na laboratorijskih miših. In Sigilonovi ljudje nam pravijo, da druge študije kažejo, da trajajo eno leto in bi lahko preživele več let, če najdejo pravilno celično linijo. Seveda pa ni nobenega zagotovila, kaj se bo uresničilo v človeških preizkušnjah.
Sigilonovo delo je nastalo z raziskavami dr. Roberta Langerja in dr. Daniela Andersona, oba iz MIT-a in Bostonske otroške bolnišnice, ki sta bila soustanoviteljica podjetja Sigilon; in podjetje ima precej seznama dovršenih sodelavcev, vključno z dr. Josejem Oberholzerjem, ki je znan po svojem dolgoletnem delu s presaditvijo otočkov na Univerzi v Illinoisu v Chicagu.
Pri JDRF računajo na potencial Sigilona, da odpravi zahtevane imunosupresive - kar bi lahko odprlo povsem novo poglavje v raziskavah zdravljenja diabetesa.
»V zadnjem desetletju smo podprli raziskave…, da je zamenjava beta celic postala široko dostopna možnost za ljudi s T1. Navdušeni smo, da Eli Lilly in Sigilon Therapeutics razvijata nove inkapsulirane celične terapije, ki bi lahko obnovile proizvodnjo inzulina, in se veselimo koristi, ki jih bo njihovo sodelovanje imelo za skupnost sladkorne bolezni, «pravi vodja misije JDRF Aaron Kowalski, dolgoletni tip 1 sam.
Se razlikuje od druge tehnologije kapsulacije otočkov?
V redu, to se morda sliši znano, ker tudi drugi raziskujejo tehnologijo kapsulacije otočnih celic v isti smeri.
Dva najbolj pristopa k ustvarjanju novic sta Inštitut za raziskovanje diabetesa na Floridi z njegovim BioHubom, ki je bil že presajen na ljudi s sladkorno boleznijo, in z napravo ViaCyte Encaptra, ki je trenutno na preskusih na ljudeh. Obe kapsulirata tudi otočne celice in v različni meri nekaterim, ki imajo sladkorno bolezen, omogočijo, da spet proizvajajo svoj inzulin in v bistvu za določen čas ostanejo brez sladkorne bolezni. Zanimivo je, da je ViaCyte pred kratkim objavil tudi več kot 200 novih patentov za lastniško tehnologijo kapsulacije.
Toda Sigilon pravi, da je njegova tehnologija Afibromer drugačna v tem:
- uporablja samo človeške izvorne celice odraslih darovalcev
- ni potrebe po imunosupresivih (!)
- je stroškovno učinkovit in prilagodljiv (čeprav so značilnosti TBD)
"Verjamemo, da bo sčasoma, kot smo videli na drugih področjih oskrbe s sladkorno boleznijo, najboljša rešitev za paciente toliko mehanizma za dajanje izdelka kot uporabljena terapevtska molekula (inzulin)," pravi Rich Allen, tiskovni predstavnik za Sigilon. "Prav tako verjamemo, da tehnologija enkapsulacije Sigilon ponuja strateško prednost terapiji celic otočkov sama po sebi, saj se lahko izogne odzivu tujkov in omogoči dolgoročno preživetje in delovanje celic."
Kar zadeva njihov cevovod, nam Sigilon pravi, da ima zagon notranji cilj, da najprej začne izvajati svoj program za bolezni krvi leta 2019, nato pa čim prej po tem preide na klinična preskušanja za ta program otoških celic.
Ko se bo to zgodilo, bo Lilly prevzela poznejše faze kliničnih raziskav in razvoja, da se bo pripravila na regulativno odobritev, ki je v najboljšem primeru že nekaj let. Nato bi imela Lilly izključne pravice za trženje in prodajo tega izdelka / postopka po vsem svetu, ko ga odobri FDA.
Lilly’s Interest in a Diabetes Cure
Za mnoge v skupnosti za sladkorno bolezen Eli Lilly ni prva organizacija, ki vam pride na misel, ko pomislite na tiste, ki se zdravijo s sladkorno boleznijo. Proizvodnja inzulina je ponavadi v središču pozornosti, verjetno ji sledi nekaj stiskanja s pestmi zaradi naraščajočih cen in nedostopnosti. Morda se celo spomnite, kako je Lilly zdaj stopila v prostor D-tech in konec leta 2017 napovedala svoj načrt za razvoj inzulinske črpalke in pametnega insulinskega peresnika.
Zdaj lahko na ta seznam dodamo tudi znanost, povezano z D-Cure.
"Čeprav so raziskave inkapsulacije celic nove, je Lilly v naši zgodovini usmerila zdravljenje in vzdrževalne terapije v različna stanja bolezni," je povedal Greg Kueterman, direktor komunikacij za diabetes Lilly. "Pot je pogosto sledila bolezni in nastajajoči znanosti okoli nje."
Povedali so nam, da je bilo sodelovanje Lilly-Sigilon pripravljeno več mesecev, preden je bilo dokončno napovedano v začetku aprila, in da je sestanek med veliko konferenco JP Morgan Healthcare januarja pomagal utrditi dogovor.
Omeniti velja tudi, da je januarja 2018 dr. David Moller zapustil vlogo podpredsednice Elija Lillyja za poslovni razvoj nastajajočih tehnologij in inovacij, da bi postal glavni znanstveni direktor podjetja Sigilon - kar je verjetno vplivalo tudi na to, kako je sodelovanje prišlo skupaj se je.
Da, in velik del denarja je povezan s tem poslom: Sigilon bo vnaprej dobil 63 milijonov dolarjev, skupaj z nerazkrito kapitalsko naložbo Lilly in do 410 milijonov dolarjev mejnikov v času sodelovanja.
Dr. Gimeno pri Lilly pravi, da je prvotni posel za ta posel prišel od Inovacijskega centra Lilly Cambridge, za katerega pravi, da je prav točka ustanovitve novega inovacijskega centra. In sodelovanje s Sigilonom je bilo povsem smiselno glede na to, kaj prinesejo na mizo. Med napredovanjem bo ta projekt nadzoroval skupni usmerjevalni odbor Lilly-Sigilon.
»To je del naše strategije v pogledu na zunanje okolje. Nemogoče je vsega razviti sam, zato v teh sodelovanjih vidim veliko vrednost, «je dejala.
Z znanjem podjetja Sigilon na področju celičnih terapij, osredotočenih na T1, v kombinaciji z imunosupresijsko rešitvijo Gimeno pravi, da je navdušena nad možnostmi - tako z raziskovalne strani Lilly, kot tudi z osebnim POV kot teta do nečakinje, ki živi s sladkorno boleznijo tipa 1.
Upanje proti Hype
Lilly zagotovo ni prvo farmacevtsko podjetje, ki je stopilo v areno za zdravljenje diabetesa, saj so to v preteklosti storile druge - vključno z neposrednimi konkurenti na področju zdravil za inzulin in diabetes.
Na primer, Janssen Pharmaceuticals je pred nekaj leti napovedal svoj pospeševalnik prestrezanja bolezni (DIA), namenjen proučevanju T1D in sčasoma ozdravitvi stanja. Hitro iskanje v Googlu bo sprožilo številne druge projekte, vključno z Novovo uporabo matičnih celic in zanimanjem Sanofija za regeneracijo beta celic kot primerom tekočih raziskovalnih projektov, povezanih z zdravljenjem.
Vsem tem je skupno to, da so trenutno futuristične vizije, brez zagotovila, da bodo poskušali doseči svoje visoke cilje zdravljenja.
Seveda, kadar koli pride do raziskav o zdravljenju diabetesa, se govori tudi o zaroti. Da, nekateri ljudje verjamejo, da Pharma (in morda celo FDA in velike nacionalne neprofitne organizacije?) Aktivno načrtuje zatiranje zdravila v interesu ohranjanja denarnega toka.
Drugi poudarjajo, da je to neumnost, saj bi bilo samo zdravljenje lahko donosno, hkrati pa bi rešilo življenja.
Veliko upanje je, da bo katero koli "zdravilo" - biološko ali tehnološko - dostopno in dostopno vsem, ki ga potrebujejo. Toda tako kot na tem področju bomo tudi mi morali počakati in videti.
-sex.jpg)
