ViaCyte gledamo že leta, saj si podjetje v San Diegu prizadeva za metodo "reprogramiranja" človeških izvornih celic, da zrastejo v nove celice, ki proizvajajo inzulin, ki bi jih vsadili v telo, nameščeno v majhni napravi - učinkovito, funkcionalno zdravi.
Ta pojem regenerativne medicine je v preteklih letih doživljal vzpone in padce, vendar ViaCyte zdaj kaže nekaj razburljivih uspehov kliničnih preskušanj in pridobiva pare s svežimi milijoni zbiranja sredstev.
Upoštevajte, da se to področje inkapsulacije in regeneracije celic otočkov približuje tudi drugim podjetjem, toda ViaCyte je eno najbolj vidnih in v letih dela z JDRF pogosto pohvaljeno.
Njihova ideja je preprosta: regenerirajoče se celice otočkov, ki so običajno v trebušni slinavki, namesto tega pa bi jih namestili v napravo za vsaditev, da rastejo več celic in dajejo insulin po potrebi za uravnavanje ravni glukoze. Že leta delajo na različici prve generacije, ki so jo poimenovali "PEC-Encap", in uporabljajo celice trebušne slinavke "progenitor", ki izvirajo iz matičnih celic, inkapsulirane v njihovo dostavno napravo, znano kot Encaptra. To je bila naprava, ki je bila razstavljena na konferencah o sladkorni bolezni in prireditvah JDRF, kar je navdušilo našo skupnost D. Ampak to je še daleč.
Na srečo so v podjetju previdni pri uporabi terminologije "ozdravitve", ki bi lahko preveč obetala.
Toda znatno napredujejo.
Rezultati njihovih kliničnih preskusov na ljudeh, predstavljeni na znanstvenih sejah ADA junija 2018, so pokazali dve leti podatkov, ki kažejo, da potencialni izdelek ViaCyte resnično deluje. Družba je leta 2018 objavila tudi neverjetnih 165 novih patentov, januarja letos pa je prve človeške paciente vsadila s svojim proizvodom druge generacije.
Pred kratkim smo se z izvršnim direktorjem ViaCyte Paulom Laikindom in podpredsednikom komunikacij Eugenom Brandonom pogovarjali o najnovejših posodobitvah in o tem, kako upajo, da bodo razširili obseg zdravljenja.
(Vse to je zelo pravočasno, saj je financiranje prek Kalifornijskega inštituta za regenerativno medicino (CIRM), organizacije, ki je v preteklih letih pomagala financirati delo ViaCyte, potencialno pripravljeno na obnovitev na državnem glasovanju prihodnje leto.)
Preklapljanje formul
Podjetje je dejansko prilagodilo cevovod možnih zdravil, saj nadaljuje s kliničnimi preskušanji na ljudeh in preizkuša nove različice svojih ponudb, ki bodo v bistvu obnovile našo sposobnost ponovnega proizvajanja lastnega insulina.
Po začetku začetnih preizkusov na ljudeh nekaj let nazaj je ViaCyte izvedel, da je tisto, za kar je menil, da je njegov model druge generacije dejansko bolj primeren za izdajo kot izdelek prve generacije. Tako je zdaj prvi, imenovan "PEC-Direct". Potrebovali bi zdravila za zaviranje imunske odzivnosti in bi bili omejeni na približno 10% bolnikov s tipom 1, ki imajo največje tveganje za nepoznavanje hipoglikemije in ekstremne hipoze zaradi včasih imenovanega "krhka sladkorna bolezen" in drugih hujših zapletov.
Zdaj že druga generacija izdelka, imenovana "PEC-Encap", bi v teoriji ViaCyteu omogočila, da "ublaži odziv tujka" - kar pomeni manj zanašanja na zdravila za zaviranje imunske odzivnosti - zaradi česar je primeren za uporabo med širšim tipom 1 in celo insulinom -uporaba populacije tipa 2.
»Začeli smo s PEC-Encap, ker smo mislili, da je lahko pripravljen takoj, in če bi bilo tako, potem ne bi potrebovali PEC-Direct. Toda po potrebi bi ga lahko imeli v zadnjem žepu, «pravi izvršni direktor Laikind. "Ko smo se naučili, smo prišli do pomembnih ugotovitev in videli, da bi bilo bolje, če bi to storili drugače."
Laikind pojasnjuje, da so v kliniki odkrili agresivno reakcijo tujih snovi na komponente naprave, ki celicam ni omogočila, da bi uspevale ali pravilno delovale, zato so pred nadaljevanjem raziskave ustavili študijo in jo še izboljšali.
Zdaj ViaCyte sodeluje s podjetjem W.L. Gore & Associates na novejši, učinkovitejši membrani, ki bi prevlekla celično napravo Encaptra za preprečevanje odziva tujih snovi v telesu. Ti preskusi PEC-Encap se bodo znova začeli v drugi polovici 2019.
Medtem so njihove študije PEC-Direct potekale gladko naprej. Ta revidirana različica ne preprečuje odziva tujih snovi, ampak v bistvu deluje z uporabo inženirskih vrat, ki omogočajo neposredno vaskularizacijo celic. Čeprav za to potrebujejo zdravila za zaviranje imunske odzivnosti, deluje tudi pri drugih presaditvah organov, skozi katere so morda izpostavljeni tvegani T1. Prvo kohorto študije so že zaključili, drugi del pa je v teku in preučuje razpon odmerkov in različne naprave, ki se vsadijo v telo. Prav tako iščejo optimizacijo samega prototipa naprave in zbirajo podatke.
Laikind pravi, da bodo ti novi podatki morda pripravljeni na predstavitev na znanstvenih sejah ADA junija 2020.
Urejanje genov in diabetes
Kot smo poročali jeseni 2018, je ViaCyte napovedal sodelovanje z mednarodno biopharm družbo CRISPR Therapeutics za uporabo genskega urejanja, ki dopolnjuje inkapsulacijo celic otočkov, kar lahko zaščiti presajene beta celice pred neizogibnim napadom imunskega sistema, ki jih običajno ubije. To bi seveda odpravilo potrebo bolnikov po jemanju imunosupresivov, ki imajo lahko velike pomanjkljivosti in so do danes predstavljali veliko oviro za implantacijo celic.
Dve podjetji sta skupaj izjavili: "Verjamemo, da lahko kombinacija regenerativne medicine in urejanja genov ponudi trajne kurativne terapije bolnikom z različnimi boleznimi, vključno s pogostimi kroničnimi boleznimi, kot je diabetes, ki potrebuje inzulin."
V sodelovanju ViaCyte s CRISPR se na nek način širi pojem, ali tu govorimo o "zdravilu"; Pristop ViaCyte pogosto imenujejo "funkcionalno zdravilo", ker bi le nadomestil manjkajoče inzulinske celice v telesu z OSI, ne pa tudi avtoimunskih korenin bolezni. Vendar lahko ti dve podjetji v sodelovanju potencialno storita oboje in si prizadevata za pravo "biološko zdravljenje".
"Skupna moč tega sodelovanja je v strokovnosti obeh podjetij," pravi Laikind iz podjetja ViaCyte.
Pravi, da je sodelovanje še v zgodnjih fazah, vendar je vznemirljiv prvi korak na poti k ustvarjanju izdelka, pridobljenega iz matičnih celic, ki se lahko upre napadom imunskega sistema - v bistvu s predelavo DNK celic, da se temu napadu izogne. Srečujejo se redno, celo tedensko, napredek pa se že uresničuje v prihodnjem delu, nam pove Laikind.
"Menimo, da imamo za to odlično izhodišče ... Naše pričakovanje je, da bi lahko na koncu izdelali več celičnih linij za testiranje glave do glave, ne samo na živalskih modelih, ampak tudi na kliniki. Vključitev več konstrukcij v klinična preskušanja lahko pokaže, kaj je najučinkovitejše pri globoki inovaciji. "
Vse je zelo razburljivo, če le v fazi raziskav ...
In tu se moramo ustaviti za sapo.
Kjer je upanje, tam je hype
ViaCyte je lahko naš vitez v zaprtem oklepu. Njihov izvršni direktor daje primerno previdno upanje. Medijski selci - ali vsaj pisci naslovov - se pogosto zanesejo, ko govorijo o čem, kar je povezano z zdravljenjem ... (vzdih).
To ravnovesje »upanje proti hype« za našo skupnost D ni nič novega, zato vam zaupamo, da boste ohranili svoja pričakovanja, hkrati pa cenimo, da je napredek raziskav ViaCyte danes spodbuden.
Kot je zapisal dr. Jay Skyler v svojem nedavnem Diabetologica članek na to temo, "hype in upanje se ne izključujeta." Tako vam puščamo njegov sijajni seznam opozoril, ki jih morate upoštevati pri poročanju o „prebojih diabetesa“ (ali o njih):
