Kako delujejo oralna zdravljenja za MS?

Multipla skleroza (MS) je avtoimunska motnja, pri kateri vaš imunski sistem napade zaščitno oblogo okoli živcev v vašem centralnem živčnem sistemu (CNS). CNS vključuje vaše možgane in hrbtenjačo.

Terapije za spreminjanje bolezni (DMT) so priporočeno zdravljenje, ki pomaga upočasniti razvoj MS. DMT lahko pomagajo pri odložitvi invalidnosti in zmanjšajo pogostost vnetij pri ljudeh s to boleznijo.

Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je odobrila več DMT za zdravljenje recidivnih oblik MS, vključno s šestimi DMT, ki se jemljejo peroralno v obliki kapsul ali tablet.

Preberite, če želite izvedeti več o ustnih DMT in kako delujejo.

Vloga B celic in T celic

Da bi razumeli, kako ustni DMTS pomaga pri zdravljenju MS, morate vedeti o vlogi nekaterih imunskih celic pri MS.

Številne vrste imunskih celic in molekul sodelujejo v nenormalnem imunskem odzivu, ki povzroča vnetje in škodo pri MS.

Sem spadajo celice T in celice B, dve vrsti belih krvnih celic, znani kot limfociti. Proizvajajo se v limfnem sistemu vašega telesa.

Ko se celice T preselijo iz limfnega sistema v krvni obtok, lahko potujejo v vaš CNS.

Nekatere vrste T celic proizvajajo beljakovine, znane kot citokini, ki sprožijo vnetje. Pri ljudeh z MS vnetni citokini povzročajo poškodbe mielina in živčnih celic.

B celice proizvajajo tudi protivnetne citokine, ki lahko pomagajo pri spodbujanju dejavnosti T celic, ki povzročajo bolezni v MS. B-celice proizvajajo tudi protitelesa, ki imajo lahko vlogo pri MS.

Številni DMT delujejo tako, da omejujejo aktivacijo, preživetje ali gibanje celic T, celic B ali oboje. To pomaga zmanjšati vnetje in poškodbe v CNS. Nekateri DMT zaščitijo živčne celice pred poškodbami na druge načine.

Kladribin (Mavenclad)

FDA je odobrila uporabo kladribina (Mavenclad) za zdravljenje recidivnih oblik MS pri odraslih. Do danes še niso zaključene študije o uporabi zdravila Mavenclad pri otrocih.

Ko nekdo vzame to zdravilo, vstopi v celice T in celice B v njihovem telesu in ovira sposobnost celic, da sintetizirajo in popravijo DNK. To povzroči odmiranje celic in zmanjšanje števila celic T in B celic v njihovem imunskem sistemu.

Če se zdravite z zdravilom Mavenclad, boste v dveh letih jemali dva tečaja zdravila. Vsak tečaj bo vključeval dva tedna zdravljenja, ločena z enim mesecem.

Med vsakim tednom zdravljenja vam bo zdravnik svetoval, da jemljete enega ali dva dnevna odmerka zdravila 4 ali 5 dni.

Dimetil fumarat (Tecfidera)

FDA je odobrila dimetil fumarat (Tecfidera) za zdravljenje recidivnih oblik MS pri odraslih.

FDA še ni odobrila zdravila Tecfidera za zdravljenje MS pri otrocih. Vendar lahko zdravniki predpišejo to zdravilo otrokom v praksi, ki je znana kot „nenamenska“ uporaba.

Čeprav je potrebnih več raziskav, dosedanje študije kažejo, da je to zdravilo varno in učinkovito za zdravljenje MS pri otrocih.

Strokovnjaki ne vedo natančno, kako deluje Tecfidera. Vendar pa so raziskovalci ugotovili, da lahko to zdravilo zmanjša številčnost nekaterih vrst T celic in B celic ter protivnetnih citokinov.

Zdi se, da Tecfidera aktivira tudi protein, znan kot eritroid 2 faktor, povezan z jedrskim faktorjem (NRF2). To sproži celične odzive, ki pomagajo zaščititi živčne celice pred oksidativnim stresom.

Če vam je predpisano zdravilo Tecfidera, vam bo zdravnik svetoval, da prvih 7 dni zdravljenja jemljete dva odmerka po 120 miligramov (mg) na dan. Po prvem tednu vam bodo povedali, da stalno jemljete dva 240-mg odmerka na dan.

Diroksimel fumarat (Vumerity)

FDA je odobrila diroksimel fumarat (Vumerity) za zdravljenje recidivnih oblik MS pri odraslih. Strokovnjaki še ne vedo, ali je to zdravilo varno ali učinkovito pri otrocih.

Vumerity je del istega razreda zdravil kot Tecfidera. Tako kot Tecfidera verjame, da aktivira protein NRF2. To sproži celične odzive, ki pomagajo preprečiti poškodbe živčnih celic.

Če vaš načrt zdravljenja vključuje zdravilo Vumerity, vam bo zdravnik svetoval, da prvih 7 dni jemljete 231 mg zdravila dvakrat na dan. Od takrat naprej morate nato jemati 462 mg zdravila dvakrat na dan.

Fingolimod (Gilenya)

FDA je odobrila fingolimod (Gilenya) za zdravljenje recidivnih oblik MS pri odraslih in otrocih, starih 10 let ali več.

FDA še ni odobrila tega zdravila za zdravljenje mlajših otrok, vendar ga lahko zdravniki predpišejo otrokom, mlajšim od 10 let.

To zdravilo blokira vrsto signalne molekule, znane kot sfingozin 1-fosfat (S1P), da se veže na celice T in celice B. To pa celicam preprečuje vstop v krvni obtok in potovanje v CNS.

Ko tem celicam preprečijo potovanje v CNS, tam ne morejo povzročiti vnetja in poškodb.

Zdravilo Gilenya se jemlje enkrat na dan. Pri ljudeh, ki tehtajo več kot 40 kilogramov, je priporočeni dnevni odmerek 0,5 mg. Pri tistih, ki tehtajo manj kot to, je priporočeni dnevni odmerek 0,25 mg.

Če začnete zdravljenje s tem zdravilom in nato prenehate uporabljati, lahko pride do hudega vnetja.

Nekateri ljudje z MS so po prenehanju jemanja tega zdravila razvili močno povečanje invalidnosti in nove možganske lezije.

Siponimod (Mayzent)

FDA je odobrila siponimod (Mayzent) za zdravljenje recidivnih oblik MS pri odraslih. Zaenkrat raziskovalci še niso zaključili nobene študije o uporabi tega zdravila pri otrocih.

Mayzent je v istem razredu zdravil kot Gilenya. Tako kot Gilenya tudi S1P blokira vezavo na celice T in celice B. To prepreči imunskim celicam, da potujejo do možganov in hrbtenjače, kjer lahko povzročijo škodo.

Zdravilo Mayzent se jemlje enkrat na dan. Da bi določil vaš optimalni dnevni odmerek, vam bo zdravnik najprej pregledal genetski marker, ki vam lahko pomaga napovedati odziv na to zdravilo.

Če izvidi genskih testov kažejo, da vam to zdravilo morda dobro deluje, vam bo zdravnik predpisal majhen odmerek za začetek Predpisani odmerek bodo postopoma povečevali v postopku, imenovanem titracija. Cilj je optimizirati potencialne koristi in hkrati omejiti neželene učinke.

Če vzamete to zdravilo in ga nato prenehate uporabljati, se lahko vaše stanje poslabša.

Teriflunomid (Aubagio)

FDA je odobrila uporabo teriflunomida (Aubagio) za zdravljenje recidivnih oblik MS pri odraslih. Zaenkrat še niso objavili študij o uporabi tega zdravila pri otrocih.

Aubagio blokira encim, znan kot dihidroorotat dehidrogenaza (DHODH). Ta encim sodeluje pri proizvodnji pirimidina, gradnika DNA, ki je potreben za sintezo DNA v celicah T in celicah B.

Kadar ta encim ne more dostopati do dovolj pirimidina za sintezo DNA, omeji tvorbo novih celic T in celic B.

Če se zdravite z zdravilom Aubagio, vam bo zdravnik morda predpisal 7 ali 14 mg dnevni odmerek.

Druga zdravila za spreminjanje bolezni

Poleg teh peroralnih zdravil je FDA odobrila številne DMT, ki se injicirajo pod kožo ali dajejo z intravensko infuzijo.

Vključujejo:

• alemtuzumab (Lemtrada)
• glatiramer acetat (Copaxone, Glatect)
• interferon beta-1 (Avonex)
• interferon beta-1a (Rebif)
• interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
• mitoksantron (novantron)
• natalizumab (Tysabri)
• okrelizumab (Ocrevus)
• peginterferon beta-1a (Plegridy)

Posvetujte se s svojim zdravnikom, če želite izvedeti več o teh zdravilih.

Potencialno tveganje za neželene učinke DMT

Zdravljenje z DMT lahko povzroči neželene učinke, ki so v nekaterih primerih resni.

Možni neželeni učinki zdravljenja se razlikujejo glede na določeno vrsto DMT, ki jo jemljete.

Nekateri pogosti neželeni učinki vključujejo:

• glavobol
• slabost
• bruhanje
• driska
• kožni izpuščaj
• izguba las
• počasen srčni utrip
• zardevanje obraza
• nelagodje v trebuhu

DMT so povezani tudi s povečanim tveganjem za okužbo, kot so:

• gripe
• bronhitis
• tuberkuloza
• skodle
• nekatere glivične okužbe
• progresivna multifokalna levkoencefalopatija, redka vrsta možganske okužbe

Povečano tveganje za okužbo je zato, ker ta zdravila spreminjajo vaš imunski sistem in lahko zmanjšajo število belih krvnih celic v telesu, ki se borijo proti boleznim.

DMT lahko povzročijo druge resne neželene učinke, kot so poškodbe jeter in resne alergijske reakcije. Nekateri DMT lahko povzročijo zvišanje krvnega tlaka. Nekateri lahko povzročijo upočasnitev srčnega utripa.

Upoštevajte, da vam bo zdravnik priporočil DMT, če meni, da so morebitne koristi večje od tveganj.

Življenje z MS, ki se ne obvladuje učinkovito, pomeni tudi velika tveganja. Posvetujte se s svojim zdravnikom, če želite izvedeti več o možnih neželenih učinkih in koristih različnih DMT.

DMT se na splošno ne štejejo za varne za noseče ali doječe osebe.

Obvladovanje tveganja neželenih učinkov

Preden začnete zdraviti z DMT, vam mora zdravnik pregledati aktivne okužbe, poškodbe jeter in druge zdravstvene težave, ki bi lahko povečale tveganje za jemanje zdravil.

Zdravnik vas bo morda tudi spodbudil, da prejmete določena cepljenja, preden začnete zdravljenje z DMT. Morda boste morali počakati nekaj tednov po prejemu cepljenj, preden začnete jemati zdravilo.

Med zdravljenjem z DMT vam bo zdravnik morda svetoval, da se izogibate nekaterim zdravilom, prehranskim dopolnilom ali drugim izdelkom. Vprašajte jih, ali obstajajo zdravila ali drugi izdelki, ki bi lahko vplivali na DMT ali vplivali nanje.

Med zdravljenjem z DMT in po njem vas mora zdravnik spremljati tudi zaradi neželenih učinkov. Na primer, verjetno bodo naročili redne preiskave krvi za preverjanje števila krvnih celic in jetrnih encimov.

Če menite, da imate neželene učinke, takoj obvestite svojega zdravnika.

Odvoz

Za zdravljenje MS je bilo odobrenih več DMT, vključno s šestimi vrstami oralne terapije.

Nekatera od teh zdravil so lahko varnejša ali bolj primerna za nekatere ljudi kot druga.

Preden začnete jemati DMT, se posvetujte s svojim zdravnikom o možnih koristih in tveganjih njegove uporabe. Pomagajo vam lahko razumeti, kako lahko različna zdravljenja vplivajo na vaše telo in dolgoročne perspektive z MS.

To je tisto, kar se mi zdi, da bi živeli z MS