Večina ljudi, ki živimo s sladkorno boleznijo, glukagon poznamo zgolj kot nujno rešitev za "razbijanje stekla", ki je namenjena le najstrašnejšim trenutkom z nizkim krvnim sladkorjem, zaradi katerih smo nesposobni - ob predpostavki, da imamo srečo, da imamo celo zapleten komplet glukagona in da nekdo v bližini ga zna uporabljati.
Toda kmalu bo dan, ko bo glukagon neskončno enostavnejši za uporabo, s temi novimi izdelki pa bomo na robu spremembe paradigme, ki od naše skupnosti D zahteva, da premisli, kako uporabljamo ta hitro delujoči ojačevalnik glukoze, ki presega zgolj izredne razmere.
Dva nova izdelka, ki naj bi kmalu pretresla trg glukagona, sta nosna glukagonska meglica "napihni nos" Eli Lilly, ki je šla k regulatorjem poleti 2018, in pripravljeni injekcijski peresnik, ki ga je pripravil čikaški Xeris Pharmaceuticals za zaslišanje FDA junija 2019. Neverjetno, to bodo prve nove oblike glukagona, ki so na voljo v ŠESTIH DESETLETJIH (!).
Čeprav je to samo po sebi preobrazbeno, so postavili temelje za povsem novo generacijo izdelkov iz glukagona; v telovadnicah ali šolah bi lahko kmalu videli hitro zdravljenje z glukagonom, tako kot so danes defibrilatorji, in prihodnji glukagon z "mikro doziranjem", ki bi ga lahko redno uporabljali za hitro povečanje BG. Vau!
Glukagonska možganska nevihta
Novembra se je skupina približno treh ducatov zagovornikov diabetesa zbrala na forumu, ki ga je na njihovem sedežu v Chicagu gostil Xeris. Med njimi so bili nekateri blogerji in zagovorniki D-jev (tudi jaz) iz starejših šol, pa tudi številni uporabniki D-Instagrama, YouTuberji in drugi razmeroma novi člani DOC (Diabetes Online Community).
To je bilo prvovrstno srečanje za Xeris, čeprav se je v preteklem desetletju zgodilo veliko teh tako imenovanih "vplivnih dogodkov" - gostili so jih Roche, Medtronic, AstraZeneca, Lilly, Novo, Sanofi in drugi. Zdelo se mi je impresivno, da bi manjše podjetje, kot je Xeris, vlagalo v sklic dostojnega števila DOCerjev in da smo imeli v sobi različna mnenja, izkušnje z D in življenjske izkušnje.
Seveda je bil poudarek na tem dogodku glukagon, saj bo Xeris kmalu predstavil svoj prvi izdelek. Datum FDA imajo predvidoma sredi leta 2019 in upanje je, da bo prišlo do odobritve njegovega GVoke HypoPen in napolnjene možnosti brizge za hitro delujoč glukagon.
V nastavitvah velike skupine in majhnih delovnih skupin smo se morali pogovarjati in odbijati misli, hkrati pa smo imeli priložnost dobiti prototip reševalnega pisala (ki je precej podoben posnetkom in kliničnim preskušanjem, ki jih je predložila SEC) slike prototipov javno dostopne na spletu). Večina informacij, ki jih delimo na tem srečanju, je že javnih, tudi med našimi poročili tukaj naMoja in podatki, prikazani na velikih konferencah, kot so ADA Scientific Sessions.
Nekatera vprašanja, o katerih sem razmišljal na tem srečanju, so bila:
- Ali je "reševalno pero" ustrezen izraz? V bistvu ista ideja kot EpiPen?
- Ali naj se novi izdelek sploh imenuje injekcijski peresnik - glede na nevarnost, da ga zamenjamo z insulinskim injekcijskim peresnikom ali drugimi injekcijskimi zdravili v obliki pisala?
- Ali lahko glukagon preseže uporabo v sili? tj. Ali bodo osebe s posebnimi potrebami sprejemale izdelek naslednje generacije, ki omogoča mikro doze, ki bi jih lahko uporabili v vsakdanjih situacijah, na primer pred ali med vadbo za preprečevanje bližajoče se hipo?
Trenutno sta tako prva generacija injekcijskega peresnika Xeris z napolnjeno injekcijsko brizgo kot tudi nosni glukagon, ki ga je razvila družba Lilly in so predloženi FDA, izdelki za enkratno uporabo za enkratno uporabo, namenjeni izrednim situacijam. Toda oba odpirata vrata prihodnjim izdelkom, ki bi omogočali dajanje majhnih odmerkov glukagona po potrebi - odpravljanje potrebe, da bi osebe s posebnimi potrebami jedle ali pile hitro delujoče ogljikove hidrate, da bi preprečile nizko raven.
Glavni sladkor?
Zame je glukagon vedno bil nujni pospeševalec BG. Ne nekaj, kar bi uporabil sam, ampak na kar bi se drugi obrnili v primeru hude hipo, kjer se nisem mogel samozdraviti. Spominjam se, da sem v svojih 35 letih s T1D različni zdravniki in endo zdravniki govorili o glukagonu kot o nečem, kar bi ga bilo treba uporabiti v primeru, da "udarim po tleh" in sem v nezavesti. Obstoječe komplete za mešanje in vbrizgavanje glukagona je težko uporabljati in zastraševati, zato se tudi v primeru hude hipo žene ni zatekla k glukagonu, ampak je poklicala reševalce.
Tradicionalni glukagon je tudi zdravilo, ki lahko povzroči hitro slabost zaradi hitro delujočega povišanja glukoze in nekajkrat, ko so mi vbrizgali glukagon, se spomnim, da se počutim zelo slabo - odvračilno za to, da bi ga kdaj želeli uporabiti v prihodnosti, razen če absolutno življenje ali smrt (kar lahko zagotovo obstajajo hipo, še posebej sredi noči, ko se lahko pojavi sindrom Dead in Bed). Zame je vse to privedlo do Strahu pred Hyposom (FoH) in običajna praksa pred začetkom CGM je bila, da sem pred spanjem ohranila višji krvni sladkor, samo v primeru, da čez noč padem, iz katerega se morda ne bi zbudil.
Imeti komplet glukagona pri roki nikoli ni zagotovil zadostnega zagotovila pred temi možnimi hudimi najnižjimi vrednostmi, vendar bi to lahko zagotovil eden od teh kratkoročnih izdelkov z glukagonom.
Bottom line: Mislim, da bi bil nagnjen k nakupu reševalnega injekcijskega peresnika Xeris ali nosnega puhala za glukagon Lilly, če je na voljo.
Vendar je razmišljanje o glukagonu kot bolj rednem zdravljenju, podobnem drugemu zdravilu, ki ga lahko uporabljam le kot del običajne rutine, zame še vedno preveč nenavaden koncept. Od zdaj ni privlačna. Iskreno bi se počutil, kot da bom pripravil sladkor - jik! Delam na tem, da bi si omislil idejo o mini dozi, ki me ne bo previsoko zaskočila.
Reševalno sredstvo proti rešilnemu jopiču
Na dogodku Xeris je bila večina ljudi navdušena nad novim reševalnim injekcijskim peresnikom in tem prihodnjim konceptom mini doziranja, ki je verjetno vsaj 2-3 leta po cesti.
Medtem ko sta obstoječa kompleta Lilly in Novo v sili zajetna in draga, bo Xerisova poenostavljena naprava, pripravljena za uporabo, omogočila osebam z omejenim gibanjem, da brez težav nosijo injekcijski peresnik z glukagonom (morda bodo prišli celo v dveh pakiranjih), in ta pisala bi lahko bila nekoč tako razširjena kot defibrilatorji v telovadnicah, šolah in javnih prostorih kot nujno orodje za splošno javnost. Kako fascinantna ideja!
Nekdo v skupini je to postavil tako: to je kot razlika med rešilnim pasom in rešilnim jopičem, ko ste zunaj vode. Reševalec je seveda koristen le, ko ste v stiski, toda rešilni jopič vas najprej zaščiti pred prihodom.
Nove oblike glukagona bi lahko bile kritične glede na trenutne resnične trende v D-skupnosti glede obstoječih izdelkov glukagona. Raziskovalna študija o uporabi glukagona iz poznega leta 2018 kaže, da zdravnik zdravnikom ne predpiše nujnih primerov ali jih pravilno usposobi za uporabo. Ti izdelki naslednje generacije Lilly in Xeris bi lahko pomagali zagotoviti, da je ta potencialno rešilna snov na voljo in jo je po potrebi enostavno uporabiti.
Na srečanju Xeris je bilo govora tudi o dostopu in cenovni dostopnosti - še posebej, ker obstoječi kompleti glukagona za mnoge v D-skupnosti še vedno niso cenovno dostopni, po ceni približno 300 USD ali več na komplet iz žepa. Nekateri so Xeris potisnili k temu, da bi ohranili ta vrh misli in zagotovili, da ohranjajo pošteno in razumno cenovno točko, ko se pripravijo na predstavitev izdelka prve generacije. Druga točka so bile morebitne razprave o politiki, za katere upamo, da se bo Xeris lotil, na primer zagotovitev, da so izdelki z glukagonom bolj dostopni reševalcem, v šolah in celo v prostorih za vadbo, kjer bodo osebe s posebnimi potrebami najverjetneje potrebovale orodja za nujne primere. Seveda, ker Xeris v tem trenutku še vedno deluje v smeri FDA, voz ne morete postaviti pred konja - ta vidik spremembe politike bo prišel pravočasno.
Xeris se je s prvim dogodkom, IMHO, dobro odrezal in dobro je, da se ta vprašanja predstavijo pacientovi skupnosti, ko se premikamo proti prihodnjim izdelkom glukagona, ki se pojavljajo na trgu. Upamo, da se boste vsi kmalu pripravljeni pridružiti pogovoru.
{Razkritje: Xeris je zagovornikom plačal potne stroške, prehrano in obdavčljivo štipendijo za sodelovanje - ki sem se jih osebno odločil podariti dobrodelnim organizacijam za diabetes. Ni bilo izrecne obveznosti pisati ali deliti izkušenj, čeprav se tako premikamo v rudniku in vsa mnenja, ki jih tukaj delimo, so naša.}
