Mielofibroza (MF) je redka vrsta raka, pri kateri kopičenje brazgotin preprečuje, da bi vaš kostni mozeg ustvaril dovolj zdravih rdečih krvnih celic. To lahko povzroči simptome, kot so izjemna utrujenost in podplutbe.
MF lahko povzroči tudi majhno število trombocitov v krvi, kar lahko povzroči motnje krvavitve. Mnogi ljudje z MF imajo tudi povečano vranico.
Cilj tradicionalnega zdravljenja je odpraviti simptome MF in zmanjšati velikost vranice. Komplementarne terapije vam lahko olajšajo nekatere simptome in izboljšajo kakovost življenja.
Tukaj je podrobnejši pregled razpoložljivih načinov zdravljenja MF.
Ali obstaja zdravilo za mielofibrozo?
Trenutno ni zdravil, ki bi zdravile mielofibrozo. Alogenska presaditev hematopoetskih matičnih celic je edino zdravljenje, ki lahko ozdravi MF ali znatno podaljša preživetje ljudi z MF.
Presaditev matičnih celic vključuje nadomestitev nenormalnih izvornih celic v kostnem mozgu z infuzijo matičnih celic zdravega darovalca.
Postopek ima pomembna in potencialno življenjsko nevarna tveganja. Običajno je priporočljiv samo za mlajše ljudi brez drugih že obstoječih zdravstvenih stanj.
Zdravljenje mielofibroze z zdravili
Zdravnik vam lahko priporoči eno ali več zdravil za lajšanje simptomov ali zapletov MF. To vključuje anemijo, povečanje vranice, nočno znojenje, srbenje in bolečine v kosteh.
Zdravila za zdravljenje MF vključujejo:
- kortikosteroidi, kot je prednizon
- sredstva za spodbujanje eritropoeze
- androgene terapije, kot je danazol
- imunomodulatorji, vključno s talidomidom (Thalomid), lenalidomidom (Revlimid) in pomalidomidom (Pomalyst)
- kemoterapija, vključno s hidroksiureo
- Zaviralci JAK2, kot sta ruksolitinib (Jakafi) in fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib je prvo zdravilo, ki ga je odobrila Uprava za prehrano in zdravila (FDA) za zdravljenje vmesne in visoko tvegane MF. Ruxolitinib je ciljno usmerjeno zdravljenje in zaviralec JAK2. Mutacije v genu JAK2 so povezane z razvojem MF.
FDA je leta 2019 odobrila Fedratinib (Inrebic) za zdravljenje odraslih z vmesno-2 in visoko tvegano primarno ali sekundarno MF. Fedratinib je zelo selektiven zaviralec JAK2 kinaze. Namenjen je ljudem, ki se ne odzovejo na zdravljenje z ruksolitinibom.
Transfuzija krvi
Če ste anemični zaradi MF, boste morda potrebovali transfuzijo krvi. Redna transfuzija krvi lahko poveča število rdečih krvnih celic in zmanjša simptome, kot so utrujenost in enostavne podplutbe.
Presaditev matičnih celic
MF se razvije, kadar je matična celica, ki proizvaja krvne celice, poškodovana. Začne proizvajati nezrele krvne celice, ki se kopičijo in povzročajo brazgotine. Tako vaš kostni mozeg ne proizvaja zdravih krvnih celic.
Presaditev matičnih celic, znana tudi kot presaditev kostnega mozga, je potencialno kurativno zdravljenje, ki rešuje to težavo. Zdravnik bo moral oceniti vaše individualno tveganje, da ugotovi, ali ste dober kandidat za postopek.
Pred presaditvijo matičnih celic boste deležni kemoterapije ali obsevanja. To se znebi preostalih rakavih celic in poveča verjetnost, da bo vaš imunski sistem sprejel donorske celice.
Nato vaš zdravnik prenese celice kostnega mozga od darovalca. Zdrave matične celice darovalca nadomestijo poškodovane izvorne celice v vašem kostnem mozgu in tvorijo zdrave krvne celice.
Presaditev matičnih celic predstavlja pomembna in potencialno življenjsko nevarna tveganja. Zdravniki postopek običajno priporočajo le ljudem z srednje in visoko tveganimi MF, ki so mlajši od 70 let in nimajo drugih že obstoječih zdravstvenih stanj.
Nova vrsta alogenske presaditve matičnih celic z zmanjšano intenzivnostjo (nemieloablativno) zahteva nižje odmerke kemoterapije in obsevanja. Morda je bolje za starejše posameznike.
Operacija
Krvne celice običajno proizvaja kostni mozeg. Včasih pri tistih z MF jetra in vranica proizvajajo krvne celice. To lahko povzroči, da jetra in vranica postanejo večji od običajnih.
Povečana vranica je lahko boleča. Zdravila pomagajo zmanjšati velikost vranice. Če zdravila niso dovolj, vam bo zdravnik morda priporočil operacijo odstranjevanja vranice. Ta postopek se imenuje splenektomija.
Neželeni učinki zdravljenja
Vsa zdravljenja z MF lahko povzročijo neželene učinke. Preden vam bo priporočil pristop, bo zdravnik natančno pretehtal tveganja in koristi možnega zdravljenja.
Pomembno je, da se s svojim zdravnikom pogovorite o morebitnih neželenih učinkih zdravljenja. Vaš zdravnik bo morda želel spremeniti vaš odmerek ali vas preusmeriti na novo zdravilo.
Neželeni učinki, ki se lahko pojavijo, so odvisni od zdravljenja z MF.
Androgene terapije
Androgene terapije lahko povzročijo poškodbe jeter, rast dlak na obrazu pri ženskah in rak prostate pri moških.
Kortikosteroidi
Neželeni učinki kortikosteroidov so odvisni od zdravila in odmerka. Vključujejo lahko visok krvni tlak, zastajanje tekočine, povečanje telesne mase ter težave z razpoloženjem in spominom.
Dolgoročna tveganja za kortikosteroide vključujejo osteoporozo, zlome kosti, visok krvni sladkor in povečano tveganje za okužbe.
Imunomodulatorji
Ta zdravila lahko povečajo število belih krvnih celic in trombocitov. To lahko privede do simptomov, kot so zaprtje in bodeč občutek v rokah in nogah. V nosečnosti lahko povzročijo tudi resne prirojene okvare.
Zdravnik bo skrbno spremljal število krvnih celic in lahko ta zdravila predpisal v kombinaciji z nizkimi odmerki steroidov, da zmanjša tveganja.
Zaviralci JAK2
Pogosti neželeni učinki zaviralcev JAK2 vključujejo zmanjšano raven trombocitov in anemijo. Lahko povzročijo tudi drisko, glavobol, omotico, slabost, bruhanje, glavobol in podplutbe.
Fedratinib lahko v redkih primerih povzroči resne in potencialno usodne poškodbe možganov, znane kot encefalopatija.
Kemoterapija
Kemoterapija cilja na hitro delitvene celice, ki vključujejo lasne celice, nohtne celice in celice v prebavnem in reproduktivnem traktu. Pogosti neželeni učinki kemoterapije vključujejo:
- utrujenost
- izguba las
- spremembe kože in nohtov
- slabost, bruhanje in izguba apetita
- zaprtje
- driska
- spremembe teže
- spremembe razpoloženja
- težave s plodnostjo
Splenektomija
Odstranitev vranice poveča tveganje za okužbe in zaplete pri krvavitvah, vključno s krvnimi strdki. Krvni strdki lahko privedejo do možne smrtne kapi ali pljučne embolije.
Presaditev matičnih celic
Presaditev kostnega mozga lahko povzroči smrtno nevaren stranski učinek, znan kot bolezen presadka proti gostitelju (GVHD), ko imunske celice darovalca napadejo vaše zdrave celice.
Zdravniki skušajo preprečiti, da bi se to zgodilo s preventivnimi zdravljenji, vključno z odstranjevanjem T celic iz darovalnega presadka in uporabo zdravil za zatiranje T celic v presadku.
GVHD lahko prizadene kožo, prebavila ali jetra v prvih 100 dneh po presaditvi. Lahko se pojavijo simptomi, vključno s kožnimi izpuščaji in mehurji, slabostjo, bruhanjem, krči v trebuhu, izgubo apetita, drisko in zlatenico.
Kronični GVHD lahko vključuje en ali več organov in je glavni vzrok smrti po presaditvi matičnih celic. Simptomi lahko prizadenejo usta, kožo, nohte, lase, prebavila, pljuča, jetra, mišice, sklepe ali genitalije.
Zdravnik vam bo morda priporočil jemanje kortikosteroidov, kot sta prednizon ali lokalna steroidna krema. Za akutne simptome lahko predpišejo tudi ruksolitinib.
Kliničnih preskušanj
Klinična preskušanja še naprej iščejo nova zdravljenja z MF. Raziskovalci preizkušajo nove zaviralce JAK2 in raziskujejo, ali lahko kombiniranje ruksolitiniba z drugimi zdravili izboljša rezultate pri ljudeh z MF.
Takšen razred zdravil so zaviralci histonske deacetilaze (HDAC). Imajo vlogo pri izražanju genov in bi lahko v povezavi z ruksolitinibom zdravili simptome MF.
Druga preskušanja testirajo antifibrotična sredstva, da bi ugotovila, ali ta zdravila preprečujejo ali reverzirajo fibrozo pri mielofibrozi. Zaviralec telomeraze imetelstatis se preučuje za izboljšanje fibroze in delovanja kostnega mozga ter števila krvnih celic pri ljudeh z MF.
Če se na zdravljenje ne odzovete dobro, vam lahko pridružitev kliničnemu preskušanju omogoči dostop do novejših terapij. Na desetine kliničnih preskušanj zaposlujejo ali aktivno ocenjujejo zdravljenje mielofibroze.
Naravna zdravila
Mielofibroza je kronična bolezen, ki zahteva zdravniško pomoč. Nobeno homeopatsko ali naravno zdravljenje ni dokazano za zdravljenje mielofibroze. Vedno se posvetujte s svojim zdravnikom, preden vzamete katero koli zelišče ali dodatke.
Nekatera hranila, ki podpirajo nastajanje rdečih krvnih celic, lahko zmanjšajo tveganje in simptome anemije. Ne bodo zdravili osnovne bolezni. Vprašajte svojega zdravnika, če bi morali jemati katerega od naslednjih dodatkov:
- železo
- folna kislina
- vitamin B-12
Uravnotežena prehrana in redna vadba lahko pomagata zmanjšati stres in ohraniti delovanje telesa na bolj optimalni ravni.
Raziskovalci preskusa NUTRIENT upajo, da lahko sredozemska prehrana zmanjša vnetje v telesu, da zmanjša tveganje za nastanek krvnih strdkov, nenormalno krvno sliko in spremembe vranice pri ljudeh z mielofibrozo. Sredozemska prehrana je bogata s svežo protivnetno hrano, vključno z olivnim oljem, oreščki, stročnicami, zelenjavo, sadjem, ribami in polnozrnatimi izdelki.
Ena laboratorijska študija je predlagala tradicionalno kitajsko zeliščno zdravilo, znano kot danshen ali rdeči žajbelj (Salvia miltiorrhiza bunge) lahko teoretično vpliva na signalne poti za mielofibrozo. Zelišča pri ljudeh niso preučevali in ga FDA ni ocenila glede varnosti in učinkovitosti. Vedno se posvetujte s svojim zdravnikom, preden poskusite katero koli dopolnilo.
Raziskave
Dve zdravili sta že opravili klinično preskušanje v zgodnji fazi in sta zdaj v III. Fazi kliničnih preskušanj. Pacritinib je peroralni zaviralec kinaze s specifičnostjo za JAK2 in IRAK1. Momelotinib je zaviralec JAK1, JAK2 in ACVR1, ki ga bodo v študiji III. Faze primerjali z ruksolitinibom.
Interferon-alfa so že uporabljali za zdravljenje ljudi z MF. Dokazano je, da potencialno zmanjšuje proizvodnjo krvnih celic v kostnem mozgu. Potrebno je več raziskav, da bi ugotovili njegovo dolgoročno varnost in učinkovitost.
Imetelstat je zaviralec telomeraze v fazi II testiranja za posameznike z vmesno stopnjo 2 ali z visokim tveganjem, pri katerih zaviralci JAK niso delovali. Zdravilo je pokazalo obetavne rezultate, čeprav so potrebna večja klinična preskušanja.
Outlook
Napovedovanje obeta in preživetja z mielofibrozo je lahko težavno. Mnogi ljudje imajo MF že vrsto let, ne da bi imeli kakršne koli simptome.
Preživetje se razlikuje glede na vrsto MF, ne glede na to, ali gre za nizko tveganje, srednje tveganje ali visoko tveganje.
Ena študija je pokazala, da je verjetnost, da bodo ljudje z MF z majhnim tveganjem 5 let po diagnozi verjeli enaka splošni populaciji, nato pa se je preživetje zmanjšalo. Ugotovilo je, da so ljudje z visoko tveganimi MF živeli do sedem let po diagnozi.
Edina možnost zdravljenja MF je presaditev matičnih celic. Nekatere raziskave kažejo, da lahko nedavno odobrena zdravila, vključno z ruksolitinibom, podaljšajo preživetje za nekaj let. Številna klinična preskušanja še naprej preučujejo potencialno zdravljenje z MF.
Odvoz
Številna zdravljenja z MF so učinkovita pri odpravljanju simptomov in izboljšanju kakovosti življenja.
Zdravila, vključno z imunomodulatorji, zaviralci JAK2, kortikosteroidi in androgenimi terapijami, pomagajo obvladovati simptome. Morda boste potrebovali tudi kemoterapijo, transfuzijo krvi ali splenektomijo.
Posvetujte se s svojim zdravnikom o svojih simptomih in jih vedno obvestite, če razmišljate o jemanju novega zdravila ali dodatka.
