Iskanje zdravila za sladkorno bolezen je v naši skupnosti vedno vroča tipka, še posebej, ker se nanaša na raziskavo dr. Denise Faustman iz Massachusettsa, katere osredotočenost na iskanje poceni in enostavnega cepiva vzbuja kar nekaj "hype vs. upanje «čustva.
Še več polemik se je sprožilo okoli najnovejše posodobljene raziskave dr. Faustmana, predstavljene na veliki letni konferenci Ameriškega združenja za sladkorno bolezen junija letos v Orlandu. ADA in JDRF sta celo izdala skupno izjavo za javnost, v kateri svarila ljudi, naj njeno delo sprejmejo z rezervo - glede na majhnost vzorca in dejstvo, da drugi njenih rezultatov niso mogli v celoti reproducirati.
Poleg tega je ADA dal vedeti, da preiskuje, ali je dr. Faustman kršila njihovo politiko embarga, tako da je nekaj dni pred začetkom junijske konference v medijih naredila previdnost. (Ne pozabite, da je embargo namenjen ohranjanju enakovrednih pogojev, zato nihče od raziskovalec ne ukrade medijskega žarometa pred dogodkom). Govorilo se je, da bi lahko dr. Faustman kršila politiko, da bi ji lahko prepovedali letno zasedanje ADA za eno leto ali dlje.
Vse to se je pojavilo junija in bili smo radovedni, ko bi slišali, kakšen bo rezultat.
Zdaj vemo, da se je vodstvo ADA odločilo, toda odločitev ostaja skrivnost. Kljub vsemu hrupu, ki ga je čez poletje sprožila javnost, in javnim komentarjem organizacije o morebitnih napačnih korakih ekipe dr. Faustmana, ADA in JDRF zdaj nočeta povedati, kakšen je rezultat te preiskave. Vsekakor se zdi, kot da ADA to pometa pod preprogo, ne da bi javno potrdil, ali je bilo pravilno v zahtevkih proti dr. Faustmanu v začetku leta.
Tukaj vemo ...
Raziskave cepiva proti diabetesu dr. Faustmana
Najprej že več kot desetletje spremljamo raziskave dr. Faustmana. Že dolgo preučuje nekaj, kar se imenuje BCG (Bacillus Calmette Guerin), generično cepivo, ki obstaja že skoraj stoletje in je bilo prvotno zasnovano za boj proti tuberkulozi (TB). Ideja je, da bi povečanje BCG lahko ustavilo trebušno slinavko, da ne ubije beta celic, ki tvorijo inzulin, in prizadetim celicam omogoči regeneracijo. Faustmanova je leta 2001 naredila tisto, kar so opisali kot prelomno odkritje pri miših, vendar tega sprva ni mogla ponoviti in njena drzna promocija te raziskave je sprožila ogenj polemike med medicinsko skupnostjo in raziskovalnimi organizacijami, ki so dvomile v njen pristop. V poznejših letih Faustman poudarja, da so druge študije na miših ponovile nekatere njene začetne ugotovitve, vendar je o tem treba razpravljati, odvisno od tega, koga vprašate.
V svojih ugotovitvah I. faze je njena ekipa v splošni bolnišnici Massachusetts ugotovila, da je pri ljudeh z "dolgotrajno" ali "napredovalim" sladkorno boleznijo tipa 1, tj. Ki so imeli bolezen vsaj 15-20 let, njihovo cepivo uvedlo začetek trebušne slinavke, regeneracija celic, ki proizvajajo inzulin.
Prvo fazo svojih kliničnih preskušanj je zaključila leta 2010. Vložila je prošnjo za financiranje JDRF, vendar ni prejela nepovratnih sredstev, verjetno zaradi dvomov o veljavnosti njenega dela. Predvsem zaradi tega, ker je morala samostojno zbirati sredstva, je trajalo še nekaj let, da se je začela druga faza njene raziskave leta 2015. Ta traja in bo verjetno trajala več let (trenutno je predvideni čas zaključka kliničnega preskušanja 2023).
Najnovejše ugotovitve, objavljene 21. junija, so nadaljevanje 9 (da, devet!) Udeležencev, vključenih v njeno prvotno majhno študijo pred osmimi leti. Pregledali so rezultate OSI v treh, petih in osmih letih po študiji I. faze.
Medtem ko so nekatere zgodbe o običajnih medijih zajemale najnovejše podatke o njenih raziskavah zgodaj poleti, je dr. Faustman pred kratkim v začetku oktobra predstavila na velikem EASD (Evropsko združenje za preučevanje diabetesa) v Berlinu v Nemčiji. Ta raziskava je pokazala naslednje: njen BCG v bistvu ponovno vnaša mikrobe nazaj v imunski sistem, ga gradi in pomaga preoblikovati, kako se telo odziva, tako da lahko v bistvu začne krepiti sposobnost telesa za zniževanje BG. Najnovejše ugotovitve v bistvu kažejo na manjšo količino kalčkov pri osebah z omejeno telesno boleznijo T1 kot razlog za njihov napad na imunski sistem in nezmožnost tvorjenja insulina, poleg tega pa dodajajo, da bo s tem cepivom mogoče začeti sistem vračati v normalno stanje.
Hmmm. Zanimive stvari, ne glede na to, kako jih narežete in ali se bodo izkazale za veljavne v fazah kliničnih raziskav v naslednjih nekaj letih.
Toda mnogi v uveljavljenem medicinskem in raziskovalnem svetu verjamejo, da obstaja dober razlog, da še naprej dvomimo o veljavnosti dela dr. Faustmana.
Ko imajo raziskovalci klofuto po rokah…?
Pred junijskimi znanstvenimi sejami ADA je Faustmanova ekipa v medijih objavila nekaj najnovejših ugotovitev v svojem raziskovalnem delu o cepivu BCG. Le nekaj dni kasneje je predstavila na konferenci ADA.
To je sprožilo ogenj v zdravstveni skupnosti na dveh področjih:
Najprej sta ADA in JDRF, ki sta jo spodbudila dolgoročna dvoma o njenem delu in navdušeni samopromociji, izdala skupno izjavo, v kateri je D-skupnost opozorila, da je treba majhne rezultate študije jemati preresno. Opažene so bile posebne omejitve raziskave in izjava zaključuje: "Na splošno ugotovitve sprožijo vprašanja, ki spodbujajo razmišljanje, ne pa tudi dokončnih odgovorov, in ne zagotavljajo dovolj kliničnih dokazov v podporo kakršni koli priporočeni spremembi terapije v tem trenutku."
ADA je opozoril, da so številni zdravniki poročali o pacientih, ki so jih spraševali o tem potencialnem cepivu BCG, in zdravniki so o tem neprijetno govorili.
Drugič, po skupni izjavi organizacij, glavni direktor za znanost in medicino ADA, dr. William Cefalu, je dejal, da organizacija preiskuje, ali je dr. Faustman s predčasno razpravo o svojih raziskavah kršil politiko embarga na dogodek.
Nadaljevali smo v začetku septembra, tiskovna predstavnica ADA Michelle Kirkwood pa nam je po elektronski pošti rekla preprosto, da je "vodstvena ekipa ADA (sprejela) odločitev in jo delila z dr. Faustmanom in njenimi sodelavci." Nadaljnja vprašanja je napotila na Faustmanovo ekipo.
Ko smo zahtevali več, je ADA ponudil to izjavo:
»Vsi raziskovalci, za katere je bilo ugotovljeno, da kršijo politiko Embargo ADA, so bili obveščeni o odločitvi ADA in sprejetih ukrepih, kot je podrobno opisano v politiki. ADA ne objavlja imen raziskovalcev, za katere je bilo ugotovljeno, da kršijo politiko Embargo; vse odločitve se delijo neposredno z avtorji raziskave. Politika Embargo velja in jo je treba enotno uporabljati za vse raziskovalce, ki so prisotni na znanstvenih sejah ADA. "
Huh ?! Torej, počakajte trenutek ... naredite korake za javno kritiziranje raziskovalke in ne skrivajte, da je lahko biti prepovedani na znanstvenih sejah, potem pa, ko odločitev pade, je nočete deliti z javnostjo?
Če gre za poskus, da se raziskovalcu reši obraz, je to nenavadno, glede na to, da je že imela roke (metaforično rečeno). In kaj se je zgodilo s preglednostjo?
Seveda smo za podrobnosti ali odgovor vprašali dr. Faustmana in ekipo, vendar tudi oni niso želeli navesti podrobnosti. Namesto tega se je dr. Faustman skliceval na dr. Harryja W. Orfa, starejšega podpredsednika za raziskave v splošni bolnišnici Massachusetts, ki je ponudil to izjavo:
»Navedena težava je med Massachusetts General Hospital in ADA, zato trenutno ni priporočljivo komentirati te zadeve. Bolnišnica in laboratorij dr. Faustmana ostajajo osredotočeni na napredovanje znanosti in izvajanje večjih kliničnih preskušanj z upanjem, da bodo potrdili pozitivne rezultate iz začetnih bolj omejenih skupin bolnikov, s končnim ciljem, da koristijo bolnikom s sladkorno boleznijo in njihovim družinam. . MGH je stopil v stik z ADA, da nadaljuje pogovore v zvezi s kliničnim preskušanjem BCG. Nismo seznanjeni z vprašanji, povezanimi z dr. Faustmanom, ki se je udeležil znanstvenih sej ADA. "
Kaj se je zgodilo s preglednostjo?
Zakaj je ADA (in JDRF v tem smislu) pogumno izdala javno skupno izjavo, v kateri je našo skupnost opozorila, naj bo previdna glede rezultatov dr. Faustmana, dr. Cefalu pa je tudi javno razpravljal o preiskavi morebitnih kršitev nad njo del ... pa vendar si zatrepajo vrata, da bi delili rezultate vsega tega?
Jasno je, da tukaj ne razpravljamo o prednostih raziskav dr. Faustmana, temveč raje raziskujemo poštenost in preglednost - ne samo za raziskovalce in medicinsko skupnost, temveč tudi za vse osebe s posebnimi potrebami, ki jih zanimajo te raziskave o ozdravitvi in so bili priča javnosti naprej in nazaj junija.
Omejevanje tega se zdi še posebej čudno glede na nedavni intervju z novo izvršno direktorico ADA Tracey Brown, ki je posebej opozorila na potrebo organizacije po boljšem povezovanju s pacienti in vzpostavljanju zaupanja v skupnosti.
Za dr. Faustmana zagotovo še ni konec, če ne bo prisotna na naslednji konferenci ADA, čeprav je to največje tovrstno srečanje na svetu, ki skliče več kot 14.000 strokovnjakov za sladkorno bolezen. Njeno delo se lahko nadaljuje, kot običajno.
Toda če obstaja veljavna politika, ki prepoveduje objavo izida preiskave raziskovalca, bi to morali priznati že na začetku. Ali pa bi bilo treba politiko ponovno preučiti v dnevu in starosti, ko so informacije vseprisotne in je preglednost ključnega pomena za izgradnjo zaupanja - zlasti za zagovorniške organizacije.
Nekako se zdi, da bi morale biti takšne situacije del zakona o preglednosti zagovorništva bolnikov, ki je bil kongresu predstavljen junija 2018. Ker priznajmo, sklepanje poslov za zaprtimi vrati preprosto ne pomeni več.
Samo pravimo ...
