- JDRF ustanavlja vrsto raziskav za zdravljenje sladkorne bolezni tipa 1 "Centri odličnosti" po vsej državi, prva pa je že začela delovati v severni Kaliforniji.
- V največji pridobitvi, usmerjeni k zdravljenju, je Vertex Pharmaceuticals s sedežem v Bostonu pridobil bližnji biotehnološki zagon matičnih celic diabetesa Semma Therapeutics.
- Raziskovalci pri Johns Hopkinsu so odkrili skrivnostne "hibridne celice X", ki imajo lahko pomembno vlogo pri razvoju avtoimunosti in morda sprožijo diabetes tipa 1.
- Nove raziskave kažejo, da je uživanje preveč glutena v prvih 18 mesecih življenja lahko tudi sprožilec za razvoj T1D.
Newsflash, Ljudje: Ne pričakujemo, da bomo kmalu videli zdravilo za sladkorno bolezen. Ampak tam so predani raziskovalci, ki neprestano delajo, da bi utirali pot, in v zadnjem času so naredili nekaj zanimivega napredka.
Med napredkom je predstavitev novega modela raziskovalnega centra za zdravljenje zdravil JDRF, biozagon, ki dela na nadomestitvi beta celic, ki ga je pravkar pridobila velika uveljavljena farmacevtska družba, in novi rezultati raziskav, predstavljeni na velikem EASD (European Association for the Prejšnji teden v Španiji. Ta dogodek je dal tudi nekaj ključnih novih informacij o vplivu glutena na diabetes tipa 1.
Tu je kratek pregled teh tem o zdravljenju diabetesa, ki trenutno dajejo naslove:
JDRF ustanovil prvi center odličnosti, usmerjen v zdravljenje
JDRF je 4. septembra objavil, da je odprl prvi "Center odličnosti", ki je namenjen raziskavam zdravil T1D, in načrtuje ustanovitev več na že obstoječih univerzitetnih in drugih raziskovalnih mestih po državi in svetu. Prvo je sodelovanje med Univerzo Stanford in Kalifornijsko univerzo v San Franciscu (UCSF), ki temelji na skupnem delu na področju raziskav imunskega sistema, beta in izvornih celic.
Natančneje, tamkajšnji raziskovalci se bodo osredotočili na „interakcijo imunskih celic z beta celicami, ki proizvajajo inzulin; generiranje otočkov in imunskih celic iz izvornih celic za terapije naslednje generacije; in razvijanje načinov za presaditev celic, ki proizvajajo inzulin, v ljudi s T1D, ne da bi bila potrebna imunosupresija. "
Ker presaditev inzulinskih celic ni na voljo iz različnih razlogov - vključno z omejitvami darovanja organov in celic ter imunosupresivnimi zdravili, ki jih je treba jemati pozneje v življenju, bo Center odličnosti JDRF v Severni Kaliforniji poskušal te ovire odpraviti z nadaljnjimi raziskavami v biologija in imunologija beta celic.
Nova oznaka pomeni, da bodo raziskovalci JDRF in Kalifornije sodelovali, da bodo najboljši ljudje in potrebna sredstva usmerjena v ta center. Enaka utemeljitev bo veljala za prihodnje centre, ki jih bo odprl JDRF, in ne glede na to, na kaj so usmerjene.
JDRF pravi, da bo ta novi model tem centrom odličnosti zagotovil "stabilnost pri vodenju dolgoročnih projektov in prožnost, da bodo spretni, ko se bo pojavila nova znanost. Inovativni model financiranja spodbuja sodelovanje in zagotavlja dolgoročno stabilnost institucijam, ki so pokazale odličnost v raziskavah T1D. Vsak bo najprej financiran za pet let. Financiranje po treh letih bo potrjeno po pregledu in oceni. "
Organizacija T1D tudi ugotavlja, da bodo ti centri služili kot osrednji stebri širše strategije JDRF o raziskavah zdravljenja in se bodo sponzorirali z donacijami. Za to prvo severnokalifornijsko središče JDRF prispeva te posamezne donatorje: Karen in Jeff Jordan, Michelle Griffin in Tom Parker ter Karen in Joe Niehaus
Seveda nas zanima, kako bo to spremenilo raziskave zdravljenja JDRF in bolje osredotočilo vire in prizadevanja, ki se dogajajo po ZDA in po svetu, in kaj bo to pomenilo za znanstvenike in organizacije, ki že delujejo na teh področjih. V preteklosti so bila prizadevanja za raziskovanje zdravil vsekakor nekoliko razpršena, saj je bilo veliko pikic dejansko povezanih. Upajmo, da bo ta novi model odpravil podvajanje in pomagal izpopolniti raziskave tam, kjer je najbolj pomembno.
Največja pridobitev raziskav zdravila T1D doslej
Na začetku septembra je bila objavljena tudi velika korporativna pridobitev, ki je v središču raziskav zdravljenja diabetesa postala naslovnica. Podjetje Vertex Pharmaceuticals s sedežem v Bostonu, ki se je doslej večinoma osredotočalo na cistrično fibrozo, je v Cambridgeu v državi MA kupilo biotehnološki zagon matičnih celic diabetesa, znan kot Semma Therapeutics. To podjetje je leta 2014 ustanovil odmevni raziskovalec in oče D-dr. Douglas Melton, ki že več kot desetletje dela na ustvarjanju novih celic, ki proizvajajo inzulin.
Morda se spomnite, da je Melton že leta 2013 objavil ogromno novic, kar je bilo v veliki meri ocenjeno kot preboj, čeprav je bilo nekaj let kasneje njegova raziskava umaknjena in postavljena pod vprašaj. Njegov zagon Semma je nastal leta 2015 in je bil zanimiv eden prvih projektov financiranja sklada T1D tvegane filantropije JDRF (glej našo nedavno pokritost tukaj) leta 2017.
Vertex je zdaj namenil 950 milijonov dolarjev, da bi se lotil dela, ki ga je Semma opravljala. JDRF to opisuje kot verjetno največjo transakcijo, usmerjeno v zdravljenje T1D, ki se je kdaj zgodila.
Semmin pristop je bil dvosmeren:
- Prizadevamo si ustvariti novo oskrbovalno verigo beta celic iz človeških izvornih celic, da bi te nove celice presadili neposredno v jetra, kjer lahko proizvajajo inzulin za naravno uravnavanje ravni BG.
- Ustvarjanje naprave, ki jo je mogoče implantirati z novimi celicami, ki proizvajajo inzulin, nameščenimi v njih in jih zaščititi pred napadi imunskega sistema. (Drugi, ki se ukvarjajo s tem, so ViaCyte, Eli Lilly s Sigilon Therapuetics in Diabetes Research Institute s svojim BioHubom).
Semmino delo trenutno ostaja v zgodnjih kliničnih preskušanjih z živalmi in zagotovo ni nobenega zagotovila, da se bo izteklo. Toda velik potencialni zagon je, če ima podjetje, kot je Vertex, zdaj svoje napore posvečalo energijo in vire.
Melton pravi: »Semma je bila ustanovljena z namenom, da bistveno izboljša življenje bolnikov s sladkorno boleznijo tipa 1. Vertex je idealen za pospešitev doseganja tega cilja. "
Zdi se, da se voditelji sklada T1D JDRF strinjajo.
"To je glavni mejnik v našem boju za zdravljenje diabetesa tipa 1 v dveh pogledih," pravi izvršni predsednik sklada T1D Sean Doherty. “Prvič, izjemno podjetje, kot je Vertex, ima vire in strokovno znanje za uresničitev vizije dr. Meltona, ki jo je JDRF več let delil in podpiral. Drugič, menimo, da bodo vlagatelji in industrija opazili tako pomembno vrednost za obetavne terapije diabetesa tipa 1 in iskali priložnosti za vlaganje v druga prizadevanja za sladkorno bolezen T1 na novem trgu v razvoju. "
Lov na lopovske celice, ki povzročajo diabetes
Raziskovalci Johns Hopkinsa v Baltimoru so očitno odkrili skrivnostno skupino "prej neznanih celic", ki se skrivajo v telesu in lahko igrajo pomembno vlogo pri razvoju avtoimunosti in morda sprožijo diabetes tipa 1. To skrivnostno novo entiteto so poimenovali "Imunska celica X" zaradi njene sposobnosti preoblikovanja v dve drugi vrsti celic.
Menda znanstveniki že dolgo verjamejo, da te hibridne celice ne morejo obstajati, če pa bi obstajale, so bile verjetno le majhna populacija v skladu s 7 od 10.000 belih krvnih celic. Po dr. Abdel-Rahimu A. Hamadu, izrednem profesorju patologije pri Johns Hopkinsu, ki je bil soavtor te najnovejše študije. Iz kakršnega koli razloga se te tako imenovane "lopovske celice" zmedejo in preidejo v drugo vrsto, za katero telo meni, da je tuja, in ta začne imunski napad, ki sčasoma privede do T1D.
V to niso prepričani vsi v raziskovalni skupnosti. Čeprav so morda v igri tudi drugi okoljski in genetski sprožilci T1D, je mogoče tudi, da so očitne hibridne celice X dejansko nekatere druge "normalne" celice in sploh ne prevaranti; preprosto imajo dve funkciji.
Jasno je, da je na tem področju potrebno več raziskav in nedvomno bo to trajalo.
Atentat na lopovske celice
Ne glede na to, ali so te hibridne celice X pomembne ali ne, druge nove ugotovitve, predstavljene na konferenci # EASD2019 v Barceloni, predstavljajo način za boj proti pravemu krivcu za sprožitev T1D na celični ravni.
Belgijsko podjetje Imcyse na klinični stopnji razvija imunoterapevtike, ki bi lahko pomagali pri zdravljenju in preprečevanju kroničnih stanj, kot je T1D, z razvojem peptidov, ki bi jih lahko vbrizgali ali implantirali v telo, da bi identificirali in ubili celice, ki napadajo imunski sistem - kot v primer T1D.
Podatki iz zgodnjih poskusov kažejo, da Imcyse resnično poveča število zaščitnih celic v telesu. Zdaj naj bi ti rezultati spodbudili prizadevanja podjetja in pomagali financirati naslednjo fazo raziskav leta 2020.
Učinek diabetesa-glutena?
Še ena nova študija, predstavljena na EASD, nam je pritegnila pogled - na gluten in diabete, bolj na področju preprečevanja kot zdravljenja, a kljub temu pomembna.
Vpliv glutena na T1D je že dolgo raziskana tema. Skupaj s kravjim mlekom in drugimi morebitnimi okoljskimi sprožilci diabetesa tipa 1 (zlasti pri otrocih).
Ta najnovejša študija kaže, da je otrokov vnos glutena pri 18 mesecih povzročil neverjetnih 46% večje tveganje za nastanek T1D za vsakih dodatnih 10 g glutena, zaužitih na dan. Vendar ni bilo povezave med vnosom glutena med nosečnostjo in tipom 1 pri njenem otroku. Ta raziskava je prišla iz Univerzitetne bolnišnice v Oslu in Norveškega inštituta za javno zdravje na Norveškem.
Avtorji študije ugotavljajo: "Naša opažanja lahko spodbudijo prihodnje intervencijske študije z zmanjšanim vnosom glutena, da ugotovijo, ali obstaja resnična vzročna povezava med količino vnosa glutena v otrokovi zgodnji prehrani in diabetesom tipa 1 pri dovzetnih posameznikih."
Zakaj ta učinek glutena, se lahko vprašate?
Raziskovalci predlagajo, da bi lahko temeljil na glutenu, ki vpliva na črevesno mikrobioto in povzroča vnetje na tako imenovani način "puščajoče črevesje". Lahko je tudi, da gluten včasih deluje z drugimi sprožilci ali dejavniki iz okolja, vključno z virusom ali genetsko nagnjenostjo pri otrocih, da potisne otroka proti tipu 1.
Zanimivo je, da avtorji študije posebej trdijo, da njihove ugotovitve niso dovolj, da bi ljudi odvrnili od uživanja glutena, zlasti žit in kruha, ki sta tako pogosta vira glutena. In seveda so potrebne dodatne raziskave.
Spodnja črta
Zdi se, da se naslovi o "zdravljenju diabetesa" nikoli ne ustavijo. Pomembno je biti realen glede naraščajoče narave znanstvenih odkritij in ne napihovati lažnega upanja.
Toda enako pomembno je vedeti, koliko raziskav poteka, in spremljati doseženi napredek. Toliko naložb in truda nas bo v bližnji prihodnosti pripeljalo vsaj do nekaterih učinkovitih posegov in "funkcionalnih zdravil".
